美国FDA批准Cablivi(卡普赛珠单抗)用于儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cablivi(caplacizumab-yhdp,注射用卡普赛珠单抗)扩大适应症，用于治疗12岁及以上儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），需与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用。此前，Cablivi于2019年首次获批用于成人aTTP的治疗。

Cablivi的此次儿科适应症批准，主要依据一项回顾性图表审查研究数据。该研究纳入了30名年龄在2至18岁的aTTP患者，结果显示，80%的患者达到了临床缓解。临床缓解的定义为血小板计数恢复正常，且乳酸脱氢酶（红细胞破裂的标志物）水平低于正常上限的1.5倍，持续时间不少于30天。

Cablivi是一种人源化双价纳米抗体，其作用机制为靶向血管性血友病因子（vWF）的A1结构域，抑制vWF与血小板的相互作用，从而减少微血栓的形成。在成人aTTP治疗中，Cablivi联合标准疗法已被证实可缩短血小板计数正常化的时间，并降低疾病恶化的发生率。

安全性方面，由于Cablivi作用于异常凝血过程，可能导致严重乃至致命的出血。对于存在潜在凝血功能障碍或正在服用抗血小板药、抗凝药等血液稀释药物的患者，出血风险更高。若发生具有临床意义的出血，应停止治疗；计划进行择期手术、牙科操作或其他侵入性操作的患者，应在操作前7天停用Cablivi。此外，对Cablivi任何成分存在严重过敏反应的患者禁用该药物。

Cablivi在儿科患者中的常见不良反应包括鼻出血、头痛和牙龈出血。针对此次儿科适应症，Cablivi获得了孤儿药资格认定。

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