欧盟批准SPINRAZA(诺西那生钠)高剂量方案用于脊髓性肌萎缩症治疗

2026年01月12日，Biogen宣布欧洲委员会已授予SPINRAZA® (nusinersen，诺西那生钠)高剂量治疗方案的上市许可，该方案包含50毫克/5毫升和28毫克/5毫升两种剂量，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。5q脊髓性肌萎缩症是该疾病最常见的形式，约占所有病例的95%。欧盟对SPINRAZA的上市授权已更新，纳入了这一高剂量方案。

新的高剂量治疗方案采用更快速的负荷期给药方式：起始阶段为两次50毫克负荷剂量，间隔14天给药，随后每四个月给予一次28毫克的维持剂量注射。正在接受12毫克剂量治疗的患者若转为高剂量方案，将在下一次预定给药时接受一次50毫克剂量，随后每四个月接受28毫克维持剂量。SPINRAZA需由具备腰椎穿刺经验的医疗专业人员通过鞘内注射（腰椎穿刺）给药。

欧洲委员会的批准基于三期DEVOTE研究及其长期扩展研究的数据支持。该研究关键队列的结果显示，与ENDEAR研究中预先设定的匹配假手术（未治疗）组相比，接受SPINRAZA高剂量治疗的初治症状性婴儿患者，在运动功能方面表现出统计学意义的显著改善，改善程度通过费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试进行评估。在开放标签队列中，从低剂量方案转为高剂量方案的各年龄段、各类型脊髓性肌萎缩症患者也观察到了运动功能的改善。

在整个研究期间，高剂量方案总体耐受性良好，报告的不良事件与脊髓性肌萎缩症的疾病特征以及诺西那生钠已知的安全性特征一致。在长期扩展研究中，未发现持续使用高剂量诺西那生钠带来的新的安全性问题。在DEVOTE研究中，高剂量治疗组发生率至少10%且比匹配假手术组至少高出5%的最常见不良事件包括肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良。

使用诺西那生钠需特别注意的警告和预防措施包括：腰椎穿刺操作相关的不良反应、血小板计数降低和凝血异常、肾毒性以及脑积水。

SPINRAZA高剂量治疗方案已在日本获得批准，目前美国食品药品监督管理局正在审评中，预计于2026年4月3日前做出决定。Biogen正在与全球监管机构合作，推进这一针对脊髓性肌萎缩症患者的额外治疗选择。

DEVOTE研究是一项2/3期随机、对照、剂量递增研究，旨在评估更高剂量（50/28毫克）SPINRAZA的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。该研究在全球约42个中心招募了145名不同年龄和类型的脊髓性肌萎缩症参与者。

SPINRAZA高剂量治疗方案（包含50毫克/5毫升和28毫克/5毫升注射剂）已在欧盟和日本获批用于治疗婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症。SPINRAZA 12毫克/5毫升注射剂已在超过71个国家获批用于治疗脊髓性肌萎缩症。

SPINRAZA低剂量方案已在不同年龄和类型的脊髓性肌萎缩症患者中显示出疗效，并具有基于患者长达10年治疗数据而确立的良好安全性特征，同时拥有丰富的真实世界使用经验。临床研究中观察到的最常见不良事件是呼吸道感染、发热、便秘、头痛、呕吐和背痛。可通过实验室检查监测肾毒性和凝血异常（包括急性严重血小板减少症），这些情况在某些反义寡核苷酸给药后曾有报告。

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