MYQORZO(aficamten)说明书

 【MYQORZO研发公司】

Cytokinetics公司

【MYQORZO适应症】

MYQORZO是一种处方药，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。目前尚未明确MYQORZO在儿童中的安全性和有效性。

【MYQORZO规格】

5mg*30片、10mg*30片、15mg*30片、20mg*30片

【MYQORZO成分】

1. 活性成分：aficamten
2. 非活性成分：交联聚维酮、羟丙基纤维素、硬脂酸镁（非牛源）、甘露醇、微晶纤维素、十二烷基硫酸钠。
3. 片剂包衣成分：胭脂红、食用蓝色素2号、单双辛酸甘油酯、聚乙烯醇、聚乙烯醇接枝聚乙烯共聚物、滑石粉、二氧化钛。

【MYQORZO用法用量】

1. 严格按照医疗服务提供者的指导服用MYQORZO，未咨询医疗服务提供者前，不得改变剂量。
2. 推荐起始剂量为5mg，每日口服一次，大约在每天相同的时间服用，可与食物同服或空腹服用，片剂需整片吞服。
3. 剂量调整：每2至8周可增加5mg剂量，直至达到维持剂量或每日一次20mg的最大推荐剂量。
4. 漏服处理：若漏服一剂MYQORZO，应尽快补服，下一剂仍按常规时间服用，不得在同一天服用两剂以弥补漏服的剂量。
5. 剂量调整与治疗中断：若出现某些不良反应，医疗服务提供者可能会调整剂量或暂时停止MYQORZO治疗。

【MYQORZO给药说明】

1. 服用前及服用期间的评估：

（1）对于左心室射血分数（LVEF）低于55%的患者，不建议开始服用或增加本品的剂量。

（2）患者在服用本品期间可能会出现心力衰竭。在调整剂量以达到适当的Valsalva左心室流出道压力梯度（LVOT-G）目标值时，需要定期评估LVEF和Valsalva LVOT-G，同时保持LVEF≥50%，并避免出现心力衰竭症状。

【MYQORZO禁忌症】

禁止与利福平同时使用。

【MYQORZO慎用人群与用药前告知事项】

使用MYQORZO前，应告知医疗服务提供者所有的医疗状况，包括：

1. 怀孕或计划怀孕：目前尚未明确MYQORZO是否会对胎儿造成伤害。若在治疗期间或最后一剂MYQORZO后3周内怀孕，应告知医疗服务提供者。MYQORZO设有妊娠安全性研究，医疗服务提供者应向Cytokinetics公司报告妊娠暴露情况。
2. 母乳喂养或计划母乳喂养：目前尚未明确MYQORZO是否会进入母乳。应与医疗服务提供者沟通治疗期间喂养婴儿的最佳方式。

使用MYQORZO治疗前和治疗期间，应告知医疗服务提供者正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和 herbal supplements。MYQORZO与某些药物合用可能会升高血液中MYQORZO的浓度，增加心力衰竭风险。未告知医疗服务提供者前，不得停止、改变药物剂量或开始使用新药物。

尤其应告知医疗服务提供者是否正在使用以下药物：

氟康唑（使用超过3天）、伏立康唑、氟伏沙明

【MYQORZO警告和注意事项】

1. 心力衰竭：本品会降低心脏的收缩力，这可能会导致LVEF降低，并引发心力衰竭。发生严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如新发或不受控制的房颤）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险可能更大。无症状LVEF降低、并发疾病和心律失常需要额外监测。在治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状况和LVEF，并相应调整本品剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、腿部水肿或N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，应及时评估心脏功能。不建议在LVEF <55%的患者中开始服用本品治疗。
2. REMS计划：由于存在收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，本品仅可通过名为MYQORZO REMS计划的限制性计划获得：①处方医生必须通过参加“MYQORZO REMS 计划”获得认证；②患者必须参加“MYQORZO REMS 计划”并遵守持续监测要求；③药店必须通过参加“MYQORZO REMS 计划”获得认证，并且只能向获得接收“MYQORZO”许可的患者出售药品；④批发商和经销商只能向已获得认证的药店进行药品分销。
3. 细胞色素P450相互作用导致心力衰竭风险增加或疗效丧失：告知患者药物相互作用的可能性，建议患者主动告知其正在使用的所有药物。本品主要通过CYP2C9代谢，其次由CYP3A、CYP2D6和CYP2C19酶参与代谢。①如果同时使用会抑制本品代谢途径的多种P450药物（如氟康唑、伏立康唑、氟伏沙明）或强效的CYP2C9抑制剂，或者停用中至强效的CYP3A诱导剂，可能会导致本品的血药浓度升高，并增加因收缩功能障碍引发的心力衰竭风险；②相反，如果使用会诱导本品代谢途径的药物（如利福平、中至强效的CYP3A诱导剂），可能会导致本品的血药浓度降低，并可能使疗效减弱。在开始使用此类抑制剂或停用此类诱导剂后的2至8周内，评估LVEF，并相应调整本品的剂量。

【MYQORZO特殊人群中的使用】

1. 怀孕：目前尚无关于在孕期服用本品以评估其与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局风险的可用数据。
2. 哺乳：目前尚无关于本品在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。
3. 儿童患者：本品在儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
4. 老年患者：临床试验中尚未观察到在65岁及以上老年患者与年轻成人患者之间的安全性或有效性的总体差异。

【MYQORZO可能的不良反应】

MYQORZO最常见的不良反应为高血压（发生率8%），可能引起严重不良反应，包括心力衰竭。

【MYQORZO临床试验相关信息】

该药物的批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的结果，该研究显示，治疗24周后，MYQORZO显著改善了患者的峰值摄氧量（pVO2），较安慰剂组增加1.8 mL/kg/min（最小二乘均值差异1.74 mL/kg/min，p=0.000002），且疗效在不同年龄、性别和基线特征的亚组中一致。

在安全性方面，MYQORZO耐受性良好，治疗期间严重不良事件发生率为5.6%（安慰剂组为9.3%），高血压是唯一在超过5%患者中更常见的不良反应（发生率8%）。该药通过直接抑制心肌过度收缩来减轻左心室流出道阻塞，但存在心力衰竭风险，需通过限制性分发计划（REMS）管理，要求定期监测左心室射血分数（LVEF）和Valsalva左心室流出道压力梯度（LVOT-G）。

【MYQORZO储存条件】

1. 储存于室温（68°F至77°F，即20°C至25°C）条件下。
2. MYQORZO装于带儿童防护盖的瓶中。
3. 请将MYQORZO及所有药物置于儿童无法触及的地方。

【温馨提示】

如需要更多MYQORZO(aficamten)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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