FORZINITY(elamipretide HCl,盐酸依拉米肽)药品说明书

【FORZINITY生产企业】

Stealth BioTherapeutics Inc.（美国企业）。

【FORZINITY药品概述】

FORZINITY是全球首个直接靶向线粒体的获批药物，活性成分为elamipretide（依拉米肽），属于线粒体心磷脂结合剂，剂型为注射液，用于治疗罕见线粒体疾病，2025年9月19日经美国FDA加速批准上市。

【FORZINITY适应症】

适用于改善体重至少30kg的成人和儿童Barth综合征患者的肌肉力量。该适应症的支持证据来自一项开放标签扩展研究，研究纳入7名12岁及以上儿科患者，观察到其膝关节伸肌力量这一中间临床终点得到改善。

不适用人群：体重不足30kg的儿科患者，其安全性和有效性尚未确立；新生儿，本品未获批用于新生儿。

【FORZINITY规格】

注射液，规格为280mg/3.5mL（80mg/mL），每毫升含20mg苯甲醇（BA）。

【FORZINITY用法用量】

给药方式：仅用于皮下注射，不可静脉注射，静脉注射可能引发严重不良反应。

常规剂量：体重≥30kg的成人和儿童患者，推荐剂量为每日皮下注射40mg，建议每日在同一时间给药。

剂量调整：轻度肾功能损害（eGFR 60-89mL/min）或中度肾功能损害（eGFR 30-59mL/min）患者，无需调整剂量；重度肾功能损害（eGFR＜30mL/min）且未接受透析的成人患者，剂量需减半，改为每日皮下注射20mg；接受透析的肾功能衰竭患者，尚未开展相关研究，无法推荐剂量；儿科肾功能损害患者，暂无足够信息推荐剂量方案；肝功能损害患者，体外研究未观察到肝脏代谢，预计肝功能损害不会改变其药代动力学，无需调整剂量。

过量处理：临床试验中未报告过量病例，过量症状可能与组胺相关，如血压降低、晕厥前期等，疑似过量时应中断治疗，并按照标准医疗规范进行处理。

【FORZINITY作用机制】

FORZINITY的活性成分elamipretide是一种小分子线粒体靶向四肽链，能够穿透细胞膜直达线粒体内膜，通过与心磷脂特异性结合，实现“结构稳定-功能增强-氧化防护”的三重修复效应，从根源上改善Barth综合征患者的线粒体功能障碍。

Barth综合征患者因TAZ基因突变，心磷脂合成异常且易被氧化损伤，导致线粒体内膜通透性增加、呼吸链功能受损，能量（ATP）生成不足，同时过量活性氧（ROS）累积加剧细胞损伤。elamipretide与心磷脂结合后，可加固线粒体内膜结构，抑制通透性转换孔开放，防止线粒体内容物释放引发的细胞凋亡；促进呼吸链复合物Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ的组装与活性提升，使ATP生成量提升30%以上；此外，还能清除线粒体产生的ROS，减少心磷脂氧化损伤，抑制脂质过氧化反应，打破“氧化损伤-功能下降”的恶性循环。该成分可特异性靶向线粒体，对其他细胞结构无明显影响，安全性良好，适合长期治疗。

【FORZINITY不良反应】

发生率＞10%的不良反应：所有局部给药反应（100%）、注射部位红斑（100%）、注射部位疼痛（75%）、注射部位硬结（67%）、注射部位瘙痒（67%）。

发生率25%的不良反应：注射部位瘀斑、注射部位荨麻疹。

发生率未明确的不良反应：嗜酸性粒细胞增多。

其他不良反应：超敏反应，包括需要紧急医疗干预的严重过敏反应，表现为皮肤症状（皮疹、丘疹性病变、湿疹样皮炎）和呼吸道症状（咳嗽），反应可在治疗开始后数分钟至数月内出现；部分患者可能因不良反应停药，有研究显示33%的患者在治疗36周内停药，其中2例与超敏反应相关。

【FORZINITY注意事项】

1. 新生儿苯甲醇毒性风险：低出生体重新生儿（＜5kg）和早产儿（胎龄＜34周）接受含苯甲醇的药物静脉注射时，曾报告出现新发或加重的代谢性酸中毒，进而发展为神经毒性，部分病例出现喘息综合征，严重时可导致死亡。本品每毫升含20mg苯甲醇，且未获批用于静脉注射，严禁用于新生儿。喘息综合征是新生儿苯甲醇毒性引发的危及生命的疾病，主要特征为代谢性酸中毒继发的多器官功能障碍，可导致喘息样呼吸和死亡，目前尚不清楚引发该严重不良反应的苯甲醇最低剂量。
2. 超敏反应监测：用药期间需密切监测患者是否出现超敏反应，一旦出现皮肤或呼吸道相关过敏症状，应及时采取医疗干预措施。
3. 特殊人群用药：老年患者（65岁及以上Barth综合征患者），临床试验未纳入该人群，暂无相关安全性和有效性数据；儿科患者仅适用于体重≥30kg者，体重＜30kg者不推荐使用；孕妇及哺乳期妇女，暂无相关研究数据，需谨慎使用并评估获益大于风险。
4. 疗效局限性：临床试验显示，本品在12周随机对照试验中，用药组与安慰剂组的6分钟步行测试（衡量肌肉力量的金标准）成绩无统计学显著差异，部分患者的症状改善可能与试验期间的整体护理优化相关，本品为加速审批药物，上市后需继续开展试验验证疗效，若后续试验证实无效，FDA可能撤销批准。
5. 用药警示：本品仅适用于Barth综合征的治疗，未获批用于其他疾病，不可擅自扩大用药范围。

【FORZINITY储存条件】

1. 未开启药瓶：冷藏储存于2°C-8°C（36°F-46°F）环境中，不可冷冻。
2. 已开启药瓶：首次给药后，可选择冷藏于2°C-8°C（36°F-46°F）环境，或置于室温20°C-25°C（68°F-77°F）环境保存，药瓶首次开启8天后需丢弃，丢弃说明需突出显示，避免因忽视该信息导致药物变质引发用药错误。

【FORZINITY禁忌症】

对FORZINITY、活性成分elamipretide或药物辅料过敏者禁用。

【温馨提示】

如需要更多FORZINITY(elamipretide HCl,盐酸依拉米肽)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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