杜氏肌营养不良症新药PYQUVI(地夫可特口服混悬液)在美国上市

PYQUVI(Deflazacort，地夫可特口服混悬液)是一种口服混悬液制剂，其活性成分为地夫可特，是一种皮质类固醇。该药物由Aucta Pharmaceuticals公司生产，已于2026年1月下旬在美国上市，用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。

药物特性与治疗定位

PYQUVI口服混悬液的浓度为22.75毫克/毫升。根据药品信息，它与已上市的Emflaza（地夫可特口服混悬液22.75毫克/毫升）具有生物等效性。该药物将通过专科药房渠道独家供应。

在杜氏肌营养不良症的临床治疗中，糖皮质激素是主要的治疗药物，常用选择包括泼尼松、地夫可特和伐莫洛龙。对于运动技能进入平台期或开始下降的4岁及以上DMD患儿，通常建议开始每日口服糖皮质激素治疗。

重要安全信息与使用注意事项

PYQUVI禁用于对地夫可特或其任何非活性成分过敏的患者。

使用该药物需要关注多项风险，包括：

• 内分泌功能改变：长期使用皮质类固醇可能导致严重甚至危及生命的内分泌系统改变，如库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全。突然停药可能引发急性肾上腺功能不全或“戒断综合征”，这可能是致命的，因此需要逐渐减量。
• 免疫抑制与感染风险增加：使用后可能增加新发感染、潜在感染加重、扩散或复发的风险，这些感染可能很严重。
• 胃肠道穿孔风险：患有某些胃肠道疾病的患者风险增加。
• 行为与情绪障碍：可能包括欣快感、失眠、情绪波动、人格改变、抑郁和精神症状。
• 对骨骼的影响：长期使用会增加骨质疏松、椎骨和长骨骨折的风险。
• 对生长和发育的影响：儿童长期使用皮质类固醇可能会延缓生长和发育。

药物相互作用与不良反应

PYQUVI与某些其他药物同时使用时需要特别注意剂量调整或避免联用：

• 与中效或强效CYP3A4抑制剂联用时，应使用推荐剂量的三分之一。
• 应避免与中效或强效CYP3A4诱导剂联用，因为可能会降低PYQUVI的疗效。

根据药品信息，PYQUVI最常见的不良反应（发生率≥10%且高于安慰剂组）包括库欣样外貌、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症、向心性肥胖和鼻咽炎。

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