Hympavzi(Marstacimab)治疗A型或B型血友病儿童获FDA优先审查

2026年2月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理辉瑞(Pfizer)公司marstacimab（Hympavzi）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予其优先审评资格，寻求将该药适应症扩展至包括伴有抑制物的6岁及以上A型或B型血友病患者，以及不伴抑制物的6至11岁儿童患者。

处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期设定在2026年第二季度。若获批准，marstacimab将成为适用于伴抑制物血友病人群的首个非因子预防性治疗选择，同时也是针对6至11岁不伴抑制物的B型血友病儿童的首个非因子预防性治疗选择。

Marstacimab是一种针对组织因子途径抑制物（TFPI）的单克隆抗体，通过靶向TFPI的Kunitz 2结构域发挥作用。该机制不同于传统的凝血因子替代疗法，并非补充缺失的凝血因子，而是抑制体内天然抗凝通路，从而重新平衡止血功能。该药采用皮下注射给药，维持期剂量为每周一次，使用预充式自动注射笔完成，给药前准备步骤少，且无需常规治疗相关的实验室监测。

针对成人和青少年伴抑制物患者的申报数据来源于全球III期BASIS试验（NCT03938792）的抑制物队列。该队列纳入48例伴抑制物受试者，在12个月活性治疗期内接受marstacimab预防性治疗（300毫克负荷剂量，后续150毫克每周一次，可调整至300毫克每周一次），与受试者既往接受按需静脉注射旁路制剂治疗的6个月观察期进行自身对照。主要终点为活性治疗期与既往按需治疗期相比的年化出血率（ABR）。

针对儿童人群的申报数据来源于全球III期BASIS KIDS试验（NCT05611801）。该研究纳入68例6至11岁儿童受试者，在12个月活性治疗期内接受marstacimab预防性治疗（150毫克负荷剂量，后续75毫克每周一次，可调整至150毫克每周一次），与受试者既往接受常规预防性因子替代治疗或旁路制剂治疗的12个月期进行自身对照。

Hympavzi(Marstacimab)目前已在美国等40余个国家获批，用于不伴VIII因子抑制物的A型血友病或不伴IX因子抑制物的B型血友病12岁及以上患者。此次针对扩展适应症的sBLA同时获FDA授予突破性疗法认定，用于伴或不伴抑制物的B型血友病儿童患者（6岁至12岁以下）的常规预防治疗。该适应症扩展申请目前在美国审评中，其在欧洲药品管理局（EMA）针对12岁及以上伴抑制物患者的申报也正处于审评阶段。

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