Yuviwel(navepegritide,那韦培肽)药品说明书

【YUVIWEL生产企业】

Ascendis Pharma A/S

【YUVIWEL药品通用名】

navepegritide（那韦培肽）

【YUVIWEL曾用名】

transcon CNP

【YUVIWEL适应症】

用于促进2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长。该适应症基于年化生长速度（AGV）的改善获得加速批准，其持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。

【YUVIWEL剂型】

注射用冻干粉

【YUVIWEL作用机制】

YUVIWEL是C型利钠肽（CNP）的前药，采用TransCon技术设计，由38氨基酸的CNP（CNP-38）、40kDa多臂分支聚乙二醇（PEG）载体和可裂解连接子组成。其作用机制为通过连接子在生理条件下（中性pH和体温）以可预测的速率自发断裂，缓慢释放具有生物活性的未修饰CNP-38，使机体在每周给药间隔内持续暴露于活性CNP。CNP与软骨细胞表面的利钠肽受体B（NPR-B）结合，刺激环磷酸鸟苷（cGMP）水平升高，通过蛋白激酶G（PKG）激活信号通路，抑制丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路，从而拮抗软骨发育不全中过度激活的FGFR3信号，促进软骨细胞分化和增殖，最终刺激患儿骨骼线性生长。

【YUVIWEL用法用量】

给药方式为皮下注射，每周给药一次。推荐剂量为0.1mg/kg，具体剂量需根据患儿体重进行调整，由医师根据患儿个体情况制定给药方案。

【YUVIWEL不良反应】

常见不良反应（发生率≥5%）包括呕吐、注射部位反应、肢体疼痛和恶心。此外，该类药物曾有一过性低血压的报告。

【YUVIWEL注意事项】

1. 用药期间需密切监测患儿血压，若出现低血压相关症状（如头晕、头晕目眩），应及时采取相应措施并咨询医师。
2. 若患儿在用药过程中出现严重不良反应（如持续呕吐、严重注射部位红肿破溃、不明原因肢体剧痛等），应立即停药并就医。
3. 注射过程中需注意操作规范，避免因注射操作不当导致注射部位损伤。
4. 该药物的持续批准取决于验证性试验中临床获益的验证和描述，医师需持续关注相关试验进展及患儿用药后的长期疗效与安全性。

【YUVIWEL储存条件】

储存于2-8℃冷藏环境中，保持干燥、通风，远离直射阳光和热源，避免高温、潮湿环境。储存区域需保持整洁，避免堆放杂物，防止药品容器破损。需将药品放置在儿童无法接触的安全位置，不同类别药品需分开储存，避免混放导致污染。

【YUVIWEL审批信息】

于2026年2月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，同时获得罕见儿科疾病优先审查券。预计于2026年第二季度初在美国通过处方医师供患者使用。

【YUVIWEL临床数据】

其有效性和安全性基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，以及长达三年的开放标签扩展试验数据。在一项关键临床试验中，84名未经治疗的基因确诊软骨发育不全患儿参与，其中57名接受YUVIWEL 0.1mg/kg每周皮下注射，27名接受安慰剂。治疗52周后，接受YUVIWEL治疗的患儿比安慰剂组平均多生长1.5厘米；在开放标签扩展期内，接受两年YUVIWEL治疗的患儿在第二年仍维持稳定的生长速度。

【温馨提示】

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