Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)药品说明书

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)生产企业】

Denali Therapeutics Inc.

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)性状】

本品为无菌、无防腐剂、白色至灰白色块状外观的冻干粉，装于单剂量小瓶中，用于复配和进一步稀释。

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)规格】

150mg/瓶

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)适应症】

用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II）的神经系统症状，适用于体重≥5kg且在出现严重神经功能障碍之前的无症状或有症状的儿童患者。

使用限制：不建议将本品与其他酶替代疗法联合使用。

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)用法用量】

重要使用前提

应在熟悉过敏反应（包括过敏性休克）管理的医疗专业人员监督下使用，并在具备适当医疗监测和急救措施（包括配备心肺复苏设备）的医疗保健场所开始使用。考虑在治疗前使用抗组胺药、退热药或皮质类固醇。所有患者均需测定基线血红蛋白值。

推荐剂量

• 对于体重≥5kg的儿科患者，起始剂量为3mg/kg，每周静脉输注一次。
• 为降低输液相关反应风险，需采用剂量递增方案，每个剂量水平至少给药4周后再递增至下一剂量。
• 维持剂量为15mg/kg，每周静脉输注一次。

输注要求

1. 仅通过聚氯乙烯或聚乙烯制成的输液装置，并配备聚醚砜滤膜的过滤器进行静脉输注。
2. 稀释后的药液输注前应恢复至室温。
3. 初始输注速率逐步提高，总输注时间约4小时，最长不超过8小时。
4. 输注结束后，用9%氯化钠注射液以相同输液速度冲洗输液管。
5. 不得将本品与其他药物在同一静脉输液管中输注。

家庭输注

患者达到并耐受维持剂量后，可在医护人员监督下进行家庭输注。转为家庭输注的决定需医护人员评估评估后做出，出现遗漏剂量或严重不良反应应及时联系医护人员。

遗漏剂量

若错过一次剂量，应跳过该次遗漏剂量，切勿在下次加倍给药。

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)作用机制】

本品是一种酶替代疗法，由艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali Therapeutics专有的TransportVehicle™（TV）平台融合而成。TV平台包含工程化Fc片段，可与血脑屏障上高表达的转铁蛋白受体（TfR）结合，通过受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，将IDS酶递送至中枢神经系统。同时，本品通过与甘露糖-6-磷酸受体结合，被外周组织细胞摄取，实现中枢与外周的全面分布，分解蓄积的硫酸乙酰肝素（HS）等糖胺聚糖（GAGs），从而改善亨特综合征的多系统症状。

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)注意事项】

严重过敏反应

含黑框警告，存在严重过敏反应风险，包括过敏性休克。治疗初期及长期治疗后均可能发生，需在具备急救条件的场所给药，用药期间密切监测，出现严重反应应立即停药并给予急救治疗。反应缓解后重新用药需重新评估预处理药物，减慢输注速度或降低剂量，并加强监测。

输液相关反应

最常见不良反应，表现为发热、寒战、皮疹、呼吸困难等。轻度至中度反应可暂停输注或减慢速度，症状缓解后可考虑降低输注速率重新开始；严重反应需立即停药并给予急救治疗。

贫血监测

治疗期间可能发生贫血，需在基线、治疗3个月后及后续定期监测血红蛋白水平，根据临床判断进行治疗U.S. Food and Drug Administration。

膜性肾病监测

存在膜性肾病风险，需全程监测肾功能及尿蛋白水平，疑似肾病时应及时评估并给予相应治疗U.S. Food and Drug Administration。

其他

本品为单剂量包装，不含防腐剂，任何未使用部分均应丢弃。

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)不良反应】

常见不良反应（发生率≥20%）

包括输液相关反应、上呼吸道感染、耳部感染、发热、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、皮疹、新型冠状病毒感染、鼻漏、鼻塞、跌倒、头痛、皮肤擦伤和荨麻疹。

其他不良反应

根据临床试验及上市后数据，还可能出现头痛、皮肤擦伤、荨麻疹、发热、呕吐、腹泻等，若出现异常应及时就医。

【Avlayah(tividenofusp alfa-eknm)储存条件】

1. 原包装储存在2°C-8°C冰箱中避光，切勿冷冻，切勿摇晃。
2. 复溶后的药液：若未立即使用，应在20°C-25°C受控温度环境中保存，最长不超过4小时。
3. 稀释后的药液：若未立即使用，应在2°C-8°C冷藏保存，最长不超过24小时。
4. 从冰箱取出的稀释药液，应在10小时内完成输注，不得再次冷藏；若冷藏超过24小时或取出后10小时内无法输注，应丢弃。

【温馨提示】

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