Kresladi(marnetegene autotemcel)药品说明书

【Kresladi(marnetegene autotemcel)生产企业】

Rocket Pharmaceuticals

【Kresladi(marnetegene autotemcel)适应症】

本品适用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异导致的严重白细胞粘附缺陷症I型（LAD-I）儿科患者，且该类患者无可用的人类白细胞抗原（HLA）匹配的同胞供体进行异基因造血干细胞移植。

严重LAD-I是一种超罕见、危及生命的儿科遗传性免疫缺陷病，患者因缺乏或严重减少CD18蛋白，导致白细胞无法正常粘附血管壁、迁移至感染部位，表现为反复严重细菌和真菌感染、抗感染治疗效果差、幼儿期死亡率极高。

【Kresladi(marnetegene autotemcel)规格】

本品为静脉输注用细胞悬液，由1个或2个输注袋组成。

• 细胞浓度：34~6.1×10⁶个细胞/mL（其中含0.32~6.1×10⁶个CD34+细胞/mL）
• 剂型：冷冻保存的自体造血干细胞基因修饰悬液

【Kresladi(marnetegene autotemcel)用法用量】

• 给药方式：单次静脉输注
• 给药前准备：患者需先接受清髓性预处理方案，以创造体内造血空间，促进输注的基因修饰干细胞植入
• 剂量标准：按患者CD34+细胞计数给药，推荐剂量范围为0~20.0×10⁶个CD34+细胞/kg体重
• 输注操作：本品需在37℃水浴快速解冻后，立即通过无过滤器的中心静脉导管输注，输注时间约30~60分钟

【Kresladi(marnetegene autotemcel)作用机制】

Kresladi是自体造血干细胞基因疗法：

1. 从患者体内采集CD34+造血干细胞
2. 通过慢病毒载体将功能性ITGB2基因导入患者自体干细胞，使其获得表达正常CD18蛋白的能力
3. 清髓预处理后回输体内，基因修饰干细胞植入骨髓并长期增殖分化
4. 生成表达正常CD18的白细胞，恢复白细胞粘附、迁移与抗感染功能，从根源纠正LAD-I的基因缺陷

【Kresladi(marnetegene autotemcel)注意事项】

1. 过敏反应：输注过程中可能出现过敏反应，需备肾上腺素、抗组胺药等急救药物，严密监测生命体征
2. 输注相关反应：常见发热、寒战、恶心、低血压等，多为轻中度，可对症处理
3. 骨髓抑制：清髓预处理会导致严重全血细胞减少，需加强感染预防、输血支持，直至造血恢复
4. 感染风险：治疗后免疫重建前，患者仍处于感染高风险期，需预防性抗感染、隔离防护
5. 基因插入突变风险：慢病毒载体存在插入致突变理论风险，需长期随访监测血液学与肿瘤相关指标
6. 生育与妊娠：治疗对生育能力影响尚不明确，育龄患者需采取有效避孕措施
7. 特殊人群：仅获批用于儿科患者，成人、孕妇、哺乳期女性安全性与有效性未确立

【Kresladi(marnetegene autotemcel)不良反应】

• 常见不良反应（发生率≥20%）：发热、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、腹泻、乏力、头痛、低血压、咳嗽
• 血液系统不良反应：全血细胞减少、贫血、血小板减少、中性粒细胞减少
• 感染相关不良反应：上呼吸道感染、肺炎、败血症、真菌感染
• 肝脏不良反应：转氨酶升高、胆红素升高
• 其他：静脉输注部位反应、电解质紊乱、肾功能异常

【Kresladi(marnetegene autotemcel)储存条件】

• 未解冻：-150℃及以下超低温冷冻保存
• 解冻后：室温下2小时内完成输注，不可再次冷冻
• 运输：全程采用液氮或干冰冷链运输，避免温度波动

【温馨提示】

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