加拿大批准Empaveli用于治疗C3肾小球病及原发性原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎

2026年4月9日，瑞典Orphan Biovitrum AB（Sobi）公司宣布，加拿大卫生部正式批准Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（原发性IC-MPGN）患者，以降低蛋白尿。Empaveli是加拿大首个获批用于上述两类罕见肾病的治疗药物。

Empaveli是一种靶向C3的补体抑制剂，通过与C3及其活化片段C3b结合，抑制补体系统的过度激活，进而减少肾脏内C3片段的沉积，控制肾脏炎症与损伤。此次加拿大获批的核心依据为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期VALIANT研究52周数据。该研究共纳入124例12岁及以上患者，涵盖自体肾C3G、自体肾原发性IC-MPGN及肾移植后C3G复发患者，按1:1比例随机接受Empaveli或安慰剂治疗，每周给药2次（Apellis Pharmaceuticals, Inc.）。

研究第26周数据显示，Empaveli组蛋白尿较基线显著降低67.3%，安慰剂组则上升3.2%，两组相对降幅达68%（p<0.0001）。同时，Empaveli可稳定患者肾功能，经估算肾小球滤过率（eGFR）评估，治疗组肾功能较安慰剂组更稳定（名义p=0.03）（Apellis Pharmaceuticals, Inc.）。此外，71%接受Empaveli治疗的患者实现肾脏C3沉积的完全清除，C3c染色强度降至零（名义p<0.0001）。上述疗效在52周开放标签期内得以持续维持。

Empaveli本次获批的适用人群为12岁及以上青少年及成人患者，给药方式为皮下注射，每周两次。其安全性特征与已获批适应症一致，整体耐受性良好。

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