美国FDA批准血友病治疗药物Hympavzi适用年龄扩展至6周岁
2026年6月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了辉瑞公司开发的Hympavzi（marstacimab-hncq）的扩展适应症。此次批准将该药的适用人群扩展至患有血友病A或B的12岁及以上伴抑制物患者，以及6至11岁无论是否伴抑制物的儿科患者。至此，Hympavzi在美国获批用于6岁及以上血友病A或B成人及儿科患者的常规预防，以预防或减少出血发作的频率，无论患者是否存在抑制物。
Hympavzi是一种靶向组织因子途径抑制物的全人源单克隆抗体。其作用机制与传统因子替代疗法不同，它并不补充缺失的凝血因子，而是通过抑制天然抗凝蛋白TFPI，旨在重新建立止血平衡，从而降低出血风险。该药品采用预充式自动注射笔进行皮下注射，每周给药一次，无需进行常规的治疗相关实验室监测。在此次扩展批准中，Hympavzi成为首个可用于6至11岁血友病B儿科患者的皮下注射非因子疗法。
此次扩展批准主要基于两项关键研究的临床数据。针对12岁及以上伴抑制物患者的BASIS III期试验数据显示，与按需静脉输注旁路制剂相比，Hympavzi将平均治疗性年化出血率降低了93%。接受Hympavzi预防治疗的患者平均治疗性ABR为1.4，而接受按需治疗的患者为19.8，该差异具有统计学显著性[p<0.0001]。
针对儿科人群的批准则得到了BASIS KIDS III期试验的中期数据支持。该研究纳入了6至17岁的血友病A或B患者。数据显示，在6至17岁无抑制物的儿童中，接受Hympavzi治疗的患者平均治疗性ABR为1.8，而基于历史模型的常规预防治疗率为3.6。在6至17岁伴抑制物的儿童中，接受Hympavzi治疗的患者平均治疗性ABR为1.4，而基于历史模型的按需治疗率为18.9。针对6至11岁这一特定年龄段的亚组分析显示，无论患者既往接受的是按需治疗还是常规预防，其模型化平均治疗性ABR均在1.3至1.4之间。
在安全性方面，该药品的处方信息包含关于血栓事件、过敏反应、胚胎-胎儿毒性及某些实验室指标异常的警告。在一项开放标签扩展研究中，259名接受Hympavzi治疗的患者中有2例报告了血栓事件。在6岁及以上的成人和儿童患者中，最常见的药物不良反应为注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。此前，Hympavzi已获得FDA突破性疗法认定，用于低龄儿科血友病B患者的常规预防，此次扩展申请也获得了优先审评资格。
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