2026年6月23日，日本厚生劳动省正式批准赛诺菲（Sanofi）旗下药物Wayrilz（通用名：rilzabrutinib，瑞扎布鲁替尼）在日本上市，用于治疗对现有疗法反应不足或耐受性不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。Wayrilz是一种新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，其作用机制通过多重免疫调节，靶向免疫系统中的关键通路，旨在从根源上干预ITP的病理过程。
此次日本批准主要基于一项名为LUNA 3的关键性III期临床研究（试验编号：NCT04562766）。该研究共纳入202名持续性或慢性ITP成人患者，评估了Wayrilz相较于安慰剂的疗效与安全性。研究结果达到了主要和次要终点，显示出积极效果。数据显示，在治疗第25周时，Wayrilz组患者达到持久血小板反应的比例为23%，而安慰剂组为0%，组间差异具有统计学意义（p<0.0001）。在血小板反应速度方面，Wayrilz组患者首次达到血小板反应的中位时间为36天，而安慰剂组未达到；Wayrilz组血小板反应持续的最小二乘均值时长为7周，安慰剂组为0.7周。
此外，根据ITP患者评估问卷的测量结果，Wayrilz组患者在整体生活质量方面报告了10.6分的改善，而安慰剂组仅为2.3分的提升。安全性方面，该研究中最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19感染。
Wayrilz是赛诺菲通过其TAILORED COVALENCY®技术开发的BTK抑制剂，能够选择性抑制BTK靶点。该酶在B细胞、巨噬细胞及其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。此前，日本已授予Wayrilz用于治疗ITP、IgG4相关疾病和温抗体型自身免疫性溶血性贫血的孤儿药资格。目前，Wayrilz还在针对包括IgG4相关疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血和镰状细胞病在内的其他罕见疾病进行研究，但这些适应症尚未获得监管批准。
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