2026年7月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Wilate（血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物，人源）的扩增适应症，允许其用于6岁以下血管性血友病儿科患者的常规预防治疗，以降低出血发作频率。此前，该产品已获批用于6岁及以上患者的常规预防。此次获批填补了该年龄段缺乏FDA批准预防方案的临床空白。
此次扩增适应症主要基于一项名为WIL-33的国际多中心、开放标签的III期临床试验数据。该研究纳入了12名严重血管性血友病患儿（中位年龄2岁），其中约三分之二为3型血管性血友病。患者接受Wilate预防治疗，剂量为30至50 IU/kg，每周给药2至3次，持续12个月。研究结果显示，预防治疗期间的年化出血率为4.6 ± 6.1，处于较低水平。在试验期间共发生的56次出血事件中，98.2%被判定为轻微出血。对于接受治疗的45次出血事件，95.6%仅需一次输注即可有效控制。此外，研究未观察到血栓事件或凝血因子VIII的蓄积，表明药物在该年龄段具有良好的耐受性。有三名患者被排除出符合方案分析集，其中两名因剂量偏离，一名因发生非治疗相关不良事件而提前终止治疗。
Wilate是一种血浆来源、高纯度的血管性血友病因子与凝血因子VIII复合物浓缩剂，其活性成分比例与人体血浆中的天然复合物接近。该产品通过双重病毒灭活工艺（溶剂/去污剂处理及干热处理）生产，以降低病原体传播风险。此前已在6岁及以上患者中开展的WIL-31研究显示，与按需治疗相比，Wilate预防治疗使儿童（6-11岁）的年化出血率从32.5降至3.7，降幅达89%。WIL-33研究的积极结果与此前在较大年龄儿童及成人中观察到的预防效果相一致。
Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示，循证治疗指南推荐对有严重、频繁出血史的血管性血友病患者进行预防治疗，但此前儿科血液学家对于6岁以下幼儿缺乏FDA批准的常规预防选择。该研究的首席研究员Akshat Jain博士指出，此前针对这一年龄组预防治疗的研究非常有限，而现有药代动力学数据和临床研究结果确认了在该人群中使用血管性血友病因子预防治疗的安全性、有效性和耐受性。此次获批使Wilate成为首个可用于全年龄段（包括所有血管性血友病亚型）患者常规预防的血管性血友病因子浓缩剂。Wilate的处方信息中包含了关于速发过敏反应、血栓事件、监测血浆凝血因子VIII活性以及可能产生中和性抗体的警告，这与其同类血浆来源产品的风险特征一致。
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