2026年7月17日，诺华宣布美国食品药品监督管理局已批准Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）用于延缓成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的肾功能下降。此次转为常规批准是基于III期APPLAUSE-IgAN研究的最终分析数据，该药物于2024年8月曾获得FDA加速批准，用于降低有快速进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿。
Fabhalta是一种口服补体因子B抑制剂，通过选择性靶向替代补体通路发挥作用。在IgAN的病理过程中，替代补体通路的激活被认为是驱动肾小球炎症和肾脏损伤的关键因素之一，而Fabhalta通过抑制因子B，旨在减少补体介导的持续性损伤，进而延缓疾病进展。
此次传统批准主要依据APPLAUSE-IgAN研究的积极结果。数据显示，在两年的治疗期内，Fabhalta在延缓肾功能下降方面表现出具有统计学意义和临床意义的改善。具体而言，Fabhalta治疗组的估算肾小球滤过率年均变化为-3.0 mL/min/1.73 m²/年，而安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73 m²/年，显示出Fabhalta使eGFR下降速度减缓了约48%。此外，该药在降低蛋白尿方面也表现出快速起效的特点，早在治疗两周时即可观察到尿蛋白水平的改善，并且这种效果在整个治疗期间得以持续。在安全性方面，APPLAUSE-IgAN研究显示Fabhalta的安全性特征与既往报告的数据一致，在IgAN患者中，最常见的不良反应为上呼吸道感染、血脂异常和腹痛。
需要强调的是，作为一种补体抑制剂，Fabhalta会增加由荚膜细菌引起的严重感染风险，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。因此，该药带有相关黑框警告，并且只能通过名为Fabhalta REMS的风险评估与缓解策略计划获取，要求患者在治疗前需完成或更新针对这些细菌的疫苗接种。
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