一款用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新药——Rozebalamin（mecobalamin，甲钴胺注射液），为被称为“渐冻症”的罕见神经退行性疾病提供了新的治疗选择。Rozebalamin也成为全球首个获批用于延缓ALS患者功能障碍进展的甲钴胺制剂。
一种活性维生素B12的新用途
Rozebalamin的核心成分是甲钴胺，这是维生素B12在人体内具有生物活性的存在形式。维生素B12通常以补充剂形式被大众所熟知，但Rozebalamin的用途和剂量与此完全不同。它在神经系统中扮演着关键角色，作为甲硫氨酸合成酶的辅酶，参与甲基转移反应，该反应能将潜在神经毒性的同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸。通过这一机制，高剂量的甲钴胺被认为能够保护运动神经元，减缓神经退行性病变的进程。
该药物采用无菌冻干粉针剂型，规格为每瓶25毫克。其推荐用法为每次肌肉注射50毫克（即2瓶），每周给药两次，两次注射之间需间隔至少1天。这一用法用量与常规的低剂量维生素B12补充有本质区别。
临床试验证据：延缓功能衰退
Rozebalamin的获批主要基于一项名为JETALS的III期验证性临床试验的结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，由日本德岛大学的研究者主导，在日本24个医疗中心开展。研究招募了130名病程在一年以内、处于疾病早期的ALS患者，主要终点是评估治疗16周后，ALS功能评定量表修订版总分的变化。ALSFRS-R是评估ALS患者运动功能、日常生活能力等核心指标的工具，分数持续下降反映了病情的进展。
试验结果显示，经过16周的治疗，Rozebalamin治疗组（50mg剂量组）的ALSFRS-R总分平均下降了2.7分，而安慰剂组则下降了4.6分。两组之间的差异为2.0分，具有统计学显著性（p=0.012）。这意味着，与安慰剂相比，Rozebalamin将患者的功能衰退速度减缓了约43%。在精细运动、粗大运动等肢体功能亚项上，治疗组也表现出更慢的衰退。需要指出的是，在此次研究中，延髓功能和呼吸功能等次要终点的变化在两组间未显示出显著差异。
长期安全性数据
除短期疗效外，一项发表于2026年1月《Journal of the Neurological Sciences》的开放标签扩展研究，进一步评估了该药在更晚期患者中长期使用的安全性。该研究作为此前一项II/III期随机对照试验的延续，纳入了144名病情更为严重的ALS患者，其中超过85%的患者处于ALS严重程度分期3级及以上，整体平均病程已达53.2个月。这些患者接受了为期52周的Rozebalamin 50mg每周两次肌肉注射治疗。
安全性结果表明，尽管患者整体状况不佳，但治疗相关的药物不良反应发生率仅为3.5%。最常见的不良反应为蛋白尿（2.1%），以及偶发的室上性心律失常、血尿素升高和高血压，各占0.7%。没有患者因不良反应而停药或死亡，也未出现注射部位反应导致停药的情况。在整个52周的观察期内，患者的生存率达到85.7%。研究者认为，该方案在晚期ALS患者中未显示出特别的安全性问题。
Rozebalamin的获批，为ALS这一临床需求远未被满足的领域提供了一个新的选择。目前，该药物仅在日本获得正式上市批准。国际上，各国相关机构及临床医生正在对其临床证据进行评估。
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