2026年8月10日，英国药品与健康产品管理局（MHRA）正式批准IMCIVREE（setmelanotide）扩大适应症，用于治疗获得性下丘脑性肥胖症（acquired hypothalamic obesity，HO）患者的肥胖及控制饥饿感。此次授权适用于4岁及以上的成人和儿童患者，这些患者的肥胖由下丘脑损伤或功能受损所致。
获得性下丘脑性肥胖是一种罕见的神经内分泌疾病，通常继发于颅咽管瘤、星形细胞瘤等脑部肿瘤的生长或治疗，也可能由创伤性脑损伤、卒中或炎症性疾病引起。下丘脑受损后，会破坏黑皮质素-4受体（MC4R）通路的信号传导，该通路是大脑中调控饥饿感、热量摄入和能量消耗的关键途径。通路受损导致患者出现无法控制的饥饿感、能量消耗降低，进而引发严重且持续的体重增加。IMCIVREE作为一种MC4R激动剂，能够模拟人体天然的α-促黑素细胞激素（α-MSH）的功能，绕过受损的下丘脑，直接激活MC4R受体，从而帮助恢复饱腹感、增加能量消耗，从生物学机制上针对疾病的根本病因进行治疗。
此次英国获批是基于一项名为TRANSCEND的关键性III期临床试验数据。该试验是迄今为止在获得性下丘脑性肥胖领域开展的规模最大、历时最长的安慰剂对照研究。研究共纳入120例4岁及以上的获得性下丘脑性肥胖患者，按2:1随机分配至IMCIVREE组或安慰剂组，进行了为期52周的随机、双盲、安慰剂对照治疗。研究达到了主要疗效终点，IMCIVREE治疗组患者从基线至第52周的平均体重指数（BMI）降低16.5%，而安慰剂组BMI平均增加3.3%，经安慰剂校正后的BMI降低百分比为19.8%，差异具有统计学意义（p<0.0001）。在体重方面，治疗组平均体重减轻36.4磅（约16.5公斤），而安慰剂组则平均增加5.3磅（约2.4公斤）。此外，在12岁及以上的患者中，IMCIVREE还显著降低了患者的每日最大饥饿感评分。在治疗组中，80%的患者实现了至少5%的BMI降低。
安全性方面，IMCIVREE(Setmelanotide)在试验中总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。最常见的治疗期间不良事件（发生率高于20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起。针对获得性下丘脑性肥胖患者，处方信息中包含特定警告，需监测可能发生的急性肾上腺皮质功能不全（在伴有继发性肾上腺皮质功能不全的接受治疗患者中报告发生率为5%）以及合并中枢性尿崩症患者可能出现的血钠水平失衡。
此次MHRA的批准是在2026年3月美国食品药品监督管理局（FDA）批准、以及2026年5月欧盟委员会（EC）授权之后，该药物在全球范围内获得的又一重要监管批准。此前，IMCIVREE(Setmelanotide)在英国已获批用于治疗因基因确诊的Bardet-Biedl综合征（BBS）或POMC、PCSK1、LEPR缺陷导致的肥胖。根据规定，IMCIVREE应由在遗传性或下丘脑性罕见肥胖症诊断和管理方面具有经验的医生开具处方并进行监督。
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