2026年8月24日，日本厚生劳动省正式批准IMCIVREE®（setmelanotide）用于治疗获得性下丘脑性肥胖症。此次获批使该药物成为日本首款专门针对这一罕见疾病病因的疗法。
IMCIVREE是一种黑皮质素-4受体激动剂，其作用机制在于靶向并激活下丘脑内的MC4R通路。获得性下丘脑性肥胖通常由下丘脑损伤引起，常见原因包括颅咽管瘤、星形细胞瘤等鞍区肿瘤及其治疗，也可能由创伤性脑损伤、卒中、感染或炎症导致。这种损伤会减少体内α-黑素细胞刺激素的产生，进而削弱MC4R信号传导，造成能量代谢失衡，表现为体重快速且持续增加、食欲亢进和能量消耗降低。IMCIVREE作为一种MC4R激动剂，可模拟α-MSH的功能，帮助修复受损的MC4R通路活性。
此次日本获批主要基于一项名为TRANSCEND的全球性关键3期临床试验数据。该研究共纳入142名获得性下丘脑性肥胖患者，其中包括一个由12名日本患者组成的队列以及另外10名补充患者。研究达到了主要终点，在第52周时，setmelanotide组患者与安慰剂组相比，体质指数实现了具有统计学意义的18.8%的降低。试验结果已发表于《新英格兰医学杂志》。除BMI外，在12岁及以上患者中，与安慰剂相比，setmelanotide治疗还带来了具有统计学意义的每日最大饥饿感评分平均变化降低。
在安全性方面，setmelanotide在临床试验中显示总体耐受性良好。最常见的不良事件（发生率>20%）包括恶心、腹泻、呕吐、注射部位反应、皮肤色素沉着过度和头痛等。针对获得性下丘脑性肥胖，其起始剂量方案低于其他适应症。根据Rhythm Pharmaceuticals的估计，日本约有5000至8000名获得性下丘脑性肥胖患者。该公司计划在最终定价确定后，于2026年底前在日本启动IMCIVREE的商业化上市。
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