IMCIVREE(Setmelanotide)美国获批用于治疗获得性下丘脑性肥胖症

2026年3月19日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IMCIVREE（Setmelanotide）的适应症扩展，用于治疗获得性下丘脑性肥胖症患者。此次获批后，IMCIVREE成为美国首个且唯一获批用于治疗该疾病的疗法。

IMCIVREE的活性成分为Setmelanotide，是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂。该药物通过重新建立MC4受体通路活性，减少食物摄入并增加能量消耗，从而发挥减重作用，其作用机制针对获得性下丘脑性肥胖症的潜在生物学病因。

获得性下丘脑性肥胖症是一种罕见疾病，由下丘脑损伤或功能障碍引起，主要特征为体重快速且持续增加。此次IMCIVREE获批的适应症为，用于减少4岁及以上成人和儿科获得性下丘脑性肥胖症患者的多余体重，并长期维持体重减少。据Rhythm Pharmaceuticals公司基于文献、肿瘤登记册和索赔数据的分析估计，美国约有10000人患有获得性下丘脑性肥胖症。

此次FDA批准基于全球3期TRANSCEND试验的阳性数据，该试验为一项双盲、多中心、安慰剂对照、随机试验，是目前针对获得性下丘脑性肥胖症规模最大、持续时间最长的临床试验。该试验共纳入142名患者，其中包括12名日本患者和10名补充患者，试验周期为52周。

试验结果显示，在52周时，所有接受Setmelanotide治疗的患者（94名）体重指数（BMI）较基线平均下降16.4%，而安慰剂组患者（48名）BMI平均增加2.4%，两组安慰剂校正后的BMI差异为18.8%，差异具有统计学意义。在12岁及以上患者（98名）中，Setmelanotide治疗组（66名）的每周平均最大饥饿评分每周平均降低2.5分，安慰剂组（32名）降低1.3分，差异具有统计学意义。

此前，Setmelanotide已被FDA、欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和 healthcare 产品监管局（MHRA）批准用于治疗由巴德-毕德氏综合征（BBS）、前阿黑皮素（POMC）缺乏症、前蛋白转化酶枯草溶菌素1型（PCSK1）缺乏症或瘦素受体（LEPR）缺乏症引起的肥胖症。此次适应症扩展，进一步扩大了该药物的适用人群。

此外，Rhythm Pharmaceuticals公司已向EMA提交了Setmelanotide用于治疗获得性下丘脑性肥胖症的II类变异申请，目前正在接受审查。

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