2026年8月25日，BioCryst Pharmaceuticals宣布，日本厚生劳动省已批准Orladeyo(berotralstat,贝罗司他)用于2岁至12岁以下儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者的预防性治疗。该药成为日本首个针对该年龄段患者的口服预防性治疗药物。
Orladeyo(贝罗司他)是一种口服、每日一次的小分子血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作。此次获批的颗粒剂型（在美国称为pellet formulation）专为儿童用药需求设计，外观呈撒布状，可倒入口中用水或牛奶送服，也可撒在软性非酸性食物上服用。
此次批准基于APeX-P临床试验的积极中期结果。APeX-P是一项开放标签、非随机化的III期研究，是迄今为止针对2岁至12岁以下HAE患者规模最大的长期预防性治疗试验。该研究共纳入29例C1酯酶抑制剂缺乏型HAE患者，中位年龄为8.0岁（范围3-11岁），48.3%为女性，中位症状 onset 年龄为2.0岁，82.8%的患者在6岁前出现症状。
研究设置了4个基于体重的剂量队列：≥40 kg患者接受150 mg胶囊，32至<40 kg接受108 mg颗粒，24至<32 kg接受96 mg颗粒，12至<24 kg接受78 mg颗粒。给药前患者先接受12周标准治疗作为基线对照。结果显示，标准治疗期间每4周HAE发作率中位数为0.96次（范围0-5.0），而berotralstat治疗4周时每4周发作率中位数为0次（范围0-4.0），治疗至48周时中位数为0次（范围0-1.7），表明治疗后发作率出现早期且持续的下降。
安全性方面，berotralstat在该年龄组中总体耐受性良好，安全性特征与既往成人和青少年试验一致，未发现新的安全性信号。最常见的不良事件是鼻咽炎，未报告药物相关的3/4级不良事件、严重不良事件或导致停药的不良事件。
Orladeyo(berotralstat,贝罗司他)胶囊剂型于2020年12月获得美国FDA批准用于12岁及以上患者，并于2021年1月在日本获批用于相同人群。该药目前已在美国、日本及全球超过45个国家获批。此次日本获批是该药在该国获得的第二次上市许可。BioCryst还已向欧洲药品管理局和加拿大卫生部提交了该适应症的申请。
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