2026年10月15日，日本JCR制药宣布其血液脑关门户通过型酶替代疗法Izcargo（通用名：帕比那夫斯普α，开发代码：JR-141）在科威特获得附条件上市许可，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II）。这是Izcargo在日本以外获得的第二个上市许可，此前该药于2026年7月在阿拉伯联合酋长国获批。
Izcargo的核心技术特征在于其分子设计。帕比那夫斯普α是一种重组融合蛋白，由抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶融合而成。艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶正是亨特综合征患者体内缺失或功能异常的酶。该分子借助JCR专有的J-Brain Cargo技术，通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，进入中枢神经系统；其进入细胞的过程则由甘露糖-6-磷酸受体介导。这一双重机制的设计目的，是在补充外周组织所需酶的同时，将酶递送至脑部，以应对传统酶替代疗法无法触及的中枢神经系统病变。
在临床证据方面，JCR在多项帕比那夫斯普α临床试验中获得了脑脊液中硫酸类肝素浓度降低的数据。硫酸类肝素被用作评估中枢神经系统症状有效性的生物标志物，临床观察到的降低结果与临床前研究结论一致。此外，临床研究还显示了该药对中枢神经系统症状的积极作用。在更具体的长期数据中，一项覆盖五项开放标签试验、共60名患者的纵向分析显示，重症患者中基线发育商不低于55的亚组，在治疗第260周时BSID-III评分较基线平均变化为+14.7；衰减型患者该数值为+2.5。适应性行为方面，VABS-II总分原始分在相应亚组中的第260周平均变化分别为+152和+33。另一项针对65名患者的分析显示，未经治疗的患者在接受帕比那夫斯普α后，血清硫酸皮肤素和硫酸类肝素水平在第104周较基线几何均值分别下降65%和77%，肝、脾体积几何均值分别缩小32%和39%。
安全性方面，Izcargo存在明确的禁忌与警告。该药禁用于对其成分有过敏休克史的患者。由于使用中可能发生严重过敏反应和休克，给药前须备妥急救措施，并在给药期间及给药后密切监测患者。若发生严重输注相关反应，应停止给药并采取适当处置。在重度呼吸衰竭或急性呼吸疾病患者中，输注相关反应可能导致症状急性加重。最常见的不良反应为发热和荨麻疹。
科威特此次授予的是附条件上市许可。该审批基于Izcargo在日本已有的上市许可，通过JCR与Taiba Middle East FZ LLC的分销协议推进。按照双方协议安排，JCR将在中东和北非地区更多国家寻求上市许可，Taiba负责相关区域的销售与分销。Izcargo最早于2021年3月在日本获批，同年5月上市，商品名为Izcargo点滴静注用10mg。目前该药的全球III期临床试验仍在进行中。
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