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A型血友病新药Hemlibra(Emicizumab-kxwh)显著改善凝血功能,内地患者应如何购买?

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)为一种双特异性抗体,可通过桥接凝血因子IXa和X来恢复患者的凝血功能,是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病的新药。

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)

2017年11月,FDA已批准Hemlibra(Emicizumab-kxwh)作为常规预防手段,用于预防或减少产生了VIII因子抑制物A型血友病成人和儿童患者的出血频率。Hemlibra(Emicizumab-kxwh)最近也被世界其他国家的监管机构批准,其中包括欧盟委员会在2018年2月批准了该药物用于产生了VIII抑制物A型血友病患者出血发作的常规预防。

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)研究表明,12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra(Emicizumab-kxwh)预防治疗后,与没有接受预防治疗的患者相比,出血率降低87%(95%CI:72.3;94.3,p<0.0001)。同类首个患者内分析表明,与非介入性研究(NIS)中接受BPA预防治疗的患者相比,接受Hemlibra(Emicizumab-kxwh)预防治疗的患者的出血率显著降低79%(95%CI:51.4,91.1,P=0.0003)。

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)
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