FDA批准Asceniv扩大适应症用于2岁及以上原发性免疫缺陷患儿

2026年5月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Asceniv（immune globulin intravenous,human–slra；人免疫球蛋白静脉注射液，10%液体制剂）的适应症范围，将其用于2岁及以上原发性体液免疫缺陷儿科患者的治疗，此前该药物仅被批准用于12岁及以上患者。

Asceniv是ADMA Biologics公司研发的血浆来源多克隆静脉注射免疫球蛋白，2019年4月首次获FDA批准上市，用于治疗成人及12-17岁青少年的原发性体液免疫缺陷。该药物是美国目前唯一一种通过混合呼吸道合胞病毒血浆与普通来源血浆生产的静脉注射免疫球蛋白，以50mL单次使用小瓶供应，内含5g蛋白质。其适用的原发性免疫缺陷包括先天性无丙种球蛋白血症中的体液免疫缺陷、普通变异型免疫缺陷、X连锁无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征以及重症联合免疫缺陷等。

此次儿科适应症的获批基于一项开放标签、单臂研究（NCT05070455）的数据支持，该研究纳入16名年龄在2至11岁、经确诊并有书面记录的原发性免疫缺陷病患儿，包含低丙种球蛋白血症或无丙种球蛋白血症患者。研究中受试者每3至4周接受一次Asceniv静脉输注，疗程为期6个月。结果显示，在6个月观察期内，未报告严重感染或因感染导致的住院事件。儿科试验中，输注后72小时内超过1例患者出现的不良反应包括头痛（n=4）、耳炎（n=2）和恶心（n=3）。

此前针对成人及青少年的临床试验数据显示，59名原发性体液免疫缺陷患者每3至4周接受一次Asceniv输注，剂量范围为284至1008mg/kg，平均剂量505mg/kg，治疗持续最长达12个月。12个月研究期间，未发生严重急性细菌感染，严重急性细菌感染年平均发生率为0.0，单侧99%置信区间上限小于1.0/患者年。该药物常见不良反应包括头痛、鼻窦炎、腹泻、病毒性胃肠炎、鼻咽炎、上呼吸道感染、支气管炎和恶心等。此外，Asceniv存在血栓、肾功能不全、急性肾功能衰竭等风险警示，无蔗糖成分，用药时需对高危患者监测肾功能并控制输注速度与剂量。

此次适应症扩大是ADMA Biologics完成上市后承诺中儿科评估的最终研究报告，通过修订处方信息，将适用年龄下限从12岁降至2岁，为2-12岁原发性免疫缺陷患儿提供了新的静脉注射免疫球蛋白治疗选择，助力更早干预疾病、降低感染负担。

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