26
8月
Soliris在日本获批用于六岁及以上患有难治性全身性重症肌无力(gMG)
英国制药公司AstraZeneca的Soliris（eculizumab）近日获得了日本卫生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗六岁及以上患有难治性全身性重症肌无力（gMG）的患者。这是Soliris在日本首次获得批准，也是目前唯一一种针对日本儿童和青少年gMG患者的目标治疗药物。 Soliris成为日本儿童gMG患者的首个批准靶向治疗药物 Soliris的历史和应用范围 Soliris是由Alexion Pharmaceuticals开发的，该公司于2021年被AstraZeneca收购，从而扩大了其罕见病领域的产品线。最近，AstraZeneca还收购了Pfizer的早期罕见病基因治疗组合。... 查看详情
26
8月
针对KRAS G12C突变的NSCLC治疗的LUMYKRAS(Sotorasib)
索托拉西布LUMYKRAS（Sotorasib）作为一种新型的KRAS G12C抑制剂，为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了新的希望。经过严格的临床试验和验证，LUMYKRAS被批准用于治疗带有KRAS G12C突变的NSCLC患者。 CodeBreaK 100临床试验的积极结果 LUMYKRAS的批准是基于CodeBreaK 100临床试验的积极结果。该试验是迄今为止最大规模针对NSCLC患者的试验，涵盖了124例接受免疫疗法和/或化疗后病情进展的KRAS G12C突变阳性NSCLC患者。试验结果显示，LUMYKRAS在治疗NSCLC方面表现出良好的疗效和耐受性。 根据试验数据，每日口... 查看详情
25
8月
首个蠕形螨性睑缘炎治疗方法问世：XDEMVY(lotilaner滴眼液)获得FDA批准
眼睛作为我们感知世界的窗户，其健康状况直接关系到我们的生活质量。近日，生物制药公司Tarsus Pharmaceuticals的一项重要成果引起了广泛关注。首个直接针对蠕形螨性睑缘炎的治疗方法XDEMVY（lotilaner滴眼液）0.25%已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。这一药物代表着治疗领域的一次创新突破，有望为患者带来福音。 新突破：直接根除蠕形螨感染 XDEMVY的批准意味着这是首个也是唯一一个针对蠕形螨性睑缘炎的治疗方法。作为一种γ -氨基丁酸（GABA）门控氯通道抑制剂，含有lotilaner的XDEMVY的研发旨在根除蠕形螨感染，从而从疾病的根本原因入手治疗蠕形... 查看详情
25
8月
FDA批准首款复发性多发性硬化生物仿制药Tyruko(natalizumab-sztn)
在医药领域的持续探索和创新下，突破性的治疗方法不断涌现，为患者带来了新的希望。近日，诺华制药旗下公司山德士（Sandoz）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已于8月24日批准其生物仿制药Tyruko（natalizumab-sztn），该药是Tysabri（natalizumab）的生物仿制药，用于缓解多发性硬化（MS）复发形式的疾病。 革命性突破：首款治疗复发性多发性硬化生物仿制药 Tyruko的获批意味着这是首个也是唯一一个FDA批准的用于多发性硬化的生物仿制药。Tysabri，作为一种公认的高效抗α4整合素单克隆抗体，以及有效的MS治疗药物，通过这一突破，生物仿制药领域也迎来了崭新的... 查看详情
25
8月
Pegozafermin在非酒精性脂肪性肝炎治疗中的潜力
近年来，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和严重高甘油三酯血症的发病率逐渐增加，迫切需要更有效和安全的治疗手段。Pegozafermin是一种长效的糖基聚乙二醇化（通过特异性糖基转移酶进行聚乙二醇化）成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，被开发用于治疗NASH和严重高甘油三酯血症。然而，目前Pegozafermin在病理确诊的非肝硬化NASH患者中的疗效和安全性尚未被很好地确立。 研究方法：挑战与方案 在这项为期24周的第2b期多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验中，我们随机分配了经组织活检确诊为NASH且处于F2或F3（中度或重度）纤维化阶段的患者，分别接受每周15毫克或30毫克皮下注射Pe... 查看详情
25
8月
FDA警告：避免购买两款眼药水产品，可能受到细菌或真菌污染的威胁
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发出紧急警告，呼吁公众避免购买或使用两种不同类型的眼药水，原因是这些产品可能存在细菌或真菌的污染。FDA特别提醒大家对名为“Dr. Berne的MSM滴眼液5%溶液”和“LightEyez MSM眼药水 – 眼部修复”保持警惕，因为潜在的感染可能会威胁到视力和生命安全。虽然目前尚未有人因使用这些产品而报告问题，但FDA已经对其进行了检测，并发现其被微生物污染，不符合联邦法律的无菌要求。这两款产品均含有甲基硫酰甲烷（MSM）作为活性成分，然而该成分并未被批准用于眼药水产品中。 潜在威胁：眼部感染的危害 结论： 要知道，使用被污染的眼药水可能导致从轻微到严重的... 查看详情
25
8月
KRAS抑制剂Divarasib在超过半数NSCLC患者和超过三分之一CRC患者中呈现持久疗效
近日，一项I期试验的亚组分析结果显示，一种新一代的KRAS G12C抑制剂在半数以上的既往接受治疗的非小细胞肺癌（NSCLC）患者以及三分之一的结肠直肠癌（CRC）患者中引发了积极反应。在这项试验中，针对携带该变异的患者，Divarasib(GDC-6036)展现出了显著的临床效果。 KRAS突变与肿瘤治疗的挑战 KRAS G12C突变在多种癌症中都较为常见，成为了肿瘤治疗领域的研究热点。然而，传统的治疗方法往往难以有效应对这种突变引发的肿瘤，导致患者疗效有限。因此，研发一种新型的KRAS抑制剂具有重要的临床意义。 Divarasib的显著疗效与安全性 在58名NSCLC患者中，Divaras... 查看详情
25
8月
多发性骨髓瘤新药Talvey(talquetamab-tgvs)在美国授权的基础上增加了欧洲的批准
近日，杨森制药（Janssen Pharmaceuticals）的双特异性抗体Talvey（talquetamab-tgvs）在美国获得加速批准，作为多发性骨髓瘤成年患者的第五线治疗。如今，这一药物不仅在美国获得授权，还获得了欧洲委员会的批准，成为难治性或复发性多发性骨髓瘤成人患者的第四线治疗。 双特异性抗体Talvey的作用机制 Talvey是一种双特异性抗体，靶向T细胞CD-3受体和G蛋白偶联受体C类5D组成员（GPRC5D）。欧洲药品管理局（EMA）于2021年1月将其列为优先药物（PRIME）。 美国FDA的加速批准及其依据 本月初，Talvey获得了美国食品和药物管理局（FDA）的加... 查看详情
25
8月
Camzyos(mavacamten)获得英国上市许可用于治疗成年人的症状性阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）
近日，百时美施贵宝（BMS）宣布，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）已批准Camzyos的上市许可，这是一种每日一次口服药物，用于治疗成年患者的症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III级）阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）。英国国家卫生与护理卓越研究所（NICE）已于6月2日发布了有关mavacamten的最终草案指南，以便在上市许可后不久发布其最终指南，以确保该药物在英格兰和威尔士的NHS中得到常规使用。 阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的挑战与背景 阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）是一种最常见的遗传性心脏疾病，估计在英国每500人中就有1人受到影响。大多数情况下，患者常伴随着症状，危及心... 查看详情
25
8月
FDA批准阻塞性睡眠呼吸暂停治疗新药IHL-42X临床试验计划
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Incannex Healthcare公司的新药临床试验申请（IND），允许其启动一项旨在研究IHL-42X治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的II/III期临床试验。这一重要的里程碑标志着睡眠医学领域迈出了一大步，为那些因无法耐受或未能遵从正压通气治疗的阻塞性睡眠呼吸暂停患者带来了新的治疗希望。 睡眠呼吸暂停的挑战与机遇 阻塞性睡眠呼吸暂停是一种常见的睡眠障碍，严重影响睡眠质量和患者的生活质量。然而，目前的治疗方法主要集中在正压通气治疗，对于一些患者来说可能并不适用，或者由于各种原因无法坚持使用。 IHL-42X的独特之处 IHL-42X是由人工合成的四氢... 查看详情
