18
7月
新药Lodoco获FDA批准，显著降低中风发生、心脏病死亡风险
心血管疾病一直是全球范围内主要的致死原因之一，而动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）则是其中最常见的病变之一。ASCVD导致动脉变窄和硬化，可能引发冠状动脉病、急性冠状动脉综合征、外周动脉疾病、心脏病发作、中风等严重后果。针对这一重要医学问题，Agepha Pharma近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准首款针对心血管疾病的抗炎症药物Lodoco上市。Lodoco (colchicine，秋水仙碱) 作为预防动脉粥样硬化的疗法，已在临床试验中显示出显著降低成人患者心脏事件风险的潜力，为患者带来新的治疗希望。 Lodoco的突破性疗效 Lodoco（秋水仙碱，0.5毫克片剂）是... 查看详情
18
7月
据 Spherix Global Insights 称，尽管市场准入障碍和熟悉度有限阻碍了最初的应用，但神经学家预计 Relyvrio 未来将广泛用于治疗 ALS
宾夕法尼亚州埃克斯顿， 2023年 3 月 9 日/美通社/ — 随着 FDA 于2022 年 9 月批准 Amylyx 的 Relyvrio（AMX0035；苯丁酸钠和牛磺二醇）治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，患者只能使用第三种获批的新型分子对于这种罕见的神经退行性疾病。Mitsubishi Tanabe 的依达拉奉制剂（IV Radicava 和口服 Radicava ORS）和不同的利鲁唑制剂（仿制药、ITF Pharma 的增稠口服混悬液 Tiglutik 和 Mitsubishi Tanabe 的口腔膜剂 Exservan）是唯一获批用于 ALS 的其他疾病缓解疗法 在... 查看详情
18
7月
Amylyx 表示欧洲药品管理局可能会对 ALS 药物 Relyvrio 进行监管
Amylyx Pharmaceuticals 周二宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 倾向于不批准 Relyvrio，这是 Amylyx Pharmaceuticals 的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 药物。监管机构的负面意见对 Amylyx 来说将是一个重大挫折，该公司在获得美国和加拿大的批准后，一直在推动 Relyvrio 在欧洲获得批准。 9 月，美国食品和药物管理局 (FDA)批准了 Relyvrio，但其临床益处存在争议。Amylyx 表示，这一批准是基于 CENTAUR 临床试验的结果，该试验显示在功能上有统计学上的显着益处，并且在长期分析中观察到了对生存的益处。然而，目前，EMA ... 查看详情
17
7月
挽救生命的自救神器：Jext肾上腺素预充笔用于治疗严重过敏反应
严重过敏反应是一种严重威胁生命的全身性过敏反应，可能出现呼吸、循环系统问题以及皮肤黏膜改变。为了应对这种紧急情况，Jext (Adrenaline，肾上腺素注射液）预充笔的获批在大湾区引起了广泛关注。该预充笔是一种内含肾上腺素的一次性自动注射器，被用于紧急治疗因昆虫叮咬、食物、药物或运动而引起的过敏反应，能够在关键时刻挽救生命。在临床实践中，肾上腺素自动注射笔已被广泛推崇，并被认为是治疗严重过敏反应的首选药物。现在，让我们来深入了解这款新的自救神器，它将如何为患者带来福音。 Jext预充笔的背景和优势 Jext肾上腺素预充笔自外国上市以来已有超过10年的历史，在欧洲、韩国等19个国家和地区累积... 查看详情
17
7月
新型低容量结肠镜检查制剂Suflave重塑结肠镜检查的未来
结直肠癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，给患者带来了严重的健康挑战。结肠镜检查是检测和预防结直肠癌的关键方法，但传统的结肠镜准备液体常常导致患者依从性低和不良口感。然而，希望终于出现了！Sebela Pharmaceuticals公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了他们的新型结肠镜检查制剂——Suflave。 Suflave：新型低容量结肠镜检查制剂 Suflave是一种低容量的渗透性泻药，采用聚乙二醇、硫酸钠、氯化钾、硫酸镁和氯化钠作为主要成分，以清洁结肠为目标。与传统的液体制剂相比，Suflave具有更高的患者接受度和耐受性。由于其低容量和口感改善，预计这一新型结肠镜检查... 查看详情
17
7月
历史性时刻！FDA批准首个基因疗法Elevidys治疗杜兴氏肌营养不良症
杜兴氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）是一种罕见而严重的遗传性疾病，影响着儿童的健康和生活质量。多年以来，科学家和医学界一直在寻找治疗这种疾病的新方法。然而，希望终于出现了！美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了一种具有里程碑意义的基因疗法——Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)，这是首个用于治疗4至5岁DMD患儿的基因疗法。 杜兴氏肌营养不良（DMD）：一场挑战性的遗传疾病 杜兴氏肌营养不良是一种致命的遗传性疾病，其主要影响男性，女性罕见患病。患者的肌肉会逐渐虚弱和萎缩，导致步行和奔跑困难，疲... 查看详情
17
7月
ADX-2191改善视网膜功能临床试验取得积极成果
视网膜色素变性是一种罕见且严重的视网膜疾病，目前缺乏有效的治疗手段。然而，近日Aldeyra Therapeutics公布了他们试验ADX-2191的顶线数据，给视网膜色素变性患者带来了新的希望。这项II期临床试验展示了ADX-2191治疗在改善视网膜功能方面的显著成果。 试验结果显著：ADX-2191治疗改善视网膜功能 Aldeyra Therapeutics最近发布的报告显示，玻璃体内注射液ADX-2191在视网膜色素变性患者中的II期临床试验取得了积极的顶线数据。该试验是单中心、开放标签的试验，共有八名患者参与，这些患者均患有视紫红质错误折叠突变引起的视网膜色素变性。 在这项试验中，四名... 查看详情
17
7月
Vyvgart Hytrulo颠覆重症肌无力治疗方式，成为首个获批的FcRn阻断剂
重症肌无力是一种罕见但危险的神经肌肉疾病，给患者带来肌无力和可能危及生命的后果。然而，近日取得了一项重要的医疗突破。据报道，Vyvgart Hytrulo皮下注射液已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者。这款革命性的皮下注射疗法能够为患者提供更灵活、更自由的用药选择，而且安全性表现也相当良好。 一项重要的突破：Vyvgart Hytrulo获得FDA批准 Vyvgart Hytrulo是由argenx公司开发的一款皮下注射产品，它的主要作用是治疗抗AChR抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者。在这一疗法的背后... 查看详情
17
7月
血友病基因疗法fidanacogene elaparvovec获FDA受理：年出血率降低71%
近日，辉瑞公司宣布其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA）已被美国食品和药品监督管理局（FDA）受理，预计审查的最终日期是2024年第二季度。此外，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请（MAA）也已被接受，并正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。这标志着基因治疗在血友病治疗领域取得了重要的进展。 血友病的治疗挑战 血友病是一种罕见疾病，其主要特征是患者缺乏凝血蛋白（凝血因子），导致血液无法正常凝结。根据缺乏的凝血蛋白类型的不同，血友病分为 A 型（占 80～85％）、B 型（占 ... 查看详情
16
7月
医生称治疗潮热的药物将改变更年期治疗
专家预测美国批准的非唑林坦可能成为英国数千名女性的“重磅炸弹”权威医生预测，一种直接作用于大脑以预防潮热的药物将彻底改变更年期的治疗方法。在美国批准安斯泰来制药公司生产的第一种非激素更年期药物后，专家们表示，这种治疗方法可能会给英国数十万不适合激素替代药物 (HRT) 的女性带来变革。该药物名为 fezolinetant，于 5 月 12 日在美国获得许可，年底前可能在英国获批使用。伦敦帝国理工学院内分泌学家 Waljit Dhillo 教授在 2017 年领导了一项开创性试验，为该药物的开发铺平了道路。“这就像一个开关。一两天内，潮红就会消失。这些药物的功效令人难以置信。对于很多女性来说，这... 查看详情
