06
7月
Alnylam 的第二种淀粉样变性疗法获得 FDA 批准
在 FDA 批准第一种治疗罕见疾病遗传性 ATTR 淀粉样变性的药物四年后，Alnylam 又获得了第二种药物 Amvuttra 的批准，该药物具有更简单、更适合患者的给药方案。ATTR 淀粉样变性是一种侵袭性、快速进展、使人衰弱和致命的疾病，Alnylam 于 2018 年推出的早期Onpattro (patisiran) 用于治疗与该疾病相关的多发性神经病，这对患者来说是向前迈出的一大步。 Amvuttra (vutrisiran) 也已被批准用于治疗 ATTR 多发性神经病，但 Onpattro 每三周静脉注射一次，而新药则每三个月皮下注射一次。这使其与 Onpattro 和 Ionis... 查看详情
06
7月
母细胞瘤是什么，病因和症状是怎样的，能治好吗？
母细胞瘤是一种恶性肿瘤，起源于神经外胚层组织中的母细胞（也称为神经嵴细胞）。它通常发生在婴幼儿和幼儿身上，但在罕见情况下也可发生于成年人。母细胞瘤可以发生在各个部位，最常见的部位是儿童的头部和颈部区域。 母细胞瘤是一种怎样的病 母细胞瘤是一种未分化的原始细胞疾病，母细胞瘤并不是一个确定的疾病名称，而是一个泛指的术语，它指的是一类肿瘤，起源于母细胞（未成熟的原始细胞），具有多种细胞分化潜能。这些细胞可以发展成不同类型的细胞，包括神经母细胞瘤、胶质母细胞瘤、骨母细胞瘤等。 1、神经母细胞瘤：这是一种神经内分泌性肿瘤，在婴儿期时常见于颅外实体肿瘤之中。该疾病非常恶性，通常发生在肾上腺或其他部位，主要... 查看详情
06
7月
NICE 推荐 Alnylam 的 RNAi 疗法用于治疗遗传性淀粉样变性
RNA 干扰 (RNAi) 治疗公司宣布，Alnylam Pharmaceuticals 的 Amvuttra (vutrisiran) 已被国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 推荐作为治疗遗传性淀粉样变性的一种选择。 NICE 的决定使 Amvuttra 成为首批在其简化的试点流程下获得积极建议草案的罕见病药物之一，该流程旨在加速患者获得有前途的新疗法。 根据最终指导，英国患有遗传性转甲状腺素蛋白相关 (ATTR) 淀粉样变性的患者将可以选择 Amvuttra，每三个月进行一次皮下注射，而现有疗法需要每几周或更频繁地注射一次。 该公司表示，预计该指南将适时在威尔士实施。ATTR 淀粉样变... 查看详情
06
7月
Alnylam Pharmaceutica ls报告 2022 年第四季度和全年财务业绩及近期活动要点
马萨诸塞州剑桥–(美国商业资讯)–领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天公布了截至2022年12月31日的第四季度和全年综合财务业绩，并回顾了最近的业绩业务亮点。“2022 年是 Alnylam 取得强劲进展的又一年，包括我们持续的商业执行，与 2021 年相比，全年产品收入增长了 35%（按固定汇率计算为 43%*）。这些结果的一个关键因素是批准和推出AMVUTTRA 的产品在上市前两个完整季度取得了良好的开端。除了我们在 TTR 淀粉样变性方面的领导地位之外，我们很高兴提交了 ONPATT... 查看详情
06
7月
Soleo Health 将 AMVUTTRATM (Vutrisiran) 添加到其专业药房产品组合中
德克萨斯州弗里斯科–(美国商业资讯)–创新型领导者和复杂专业药房服务的全国提供商Soleo Health今天宣布，该公司已将AMVUTTRA™ (vutrisiran) 添加到其专业药房组合中，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白的多发性神经病的成人介导的（hATTR）淀粉样变性。 Soleo Health 在患者家中（经过主治医生的评估和建议）或其全国范围内的流动输液中心 (AIC) 之一向患者提供新近获得 FDA 批准的 AMVUTTRA 注射剂。Soleo Health 拥有经过专门培训的跨学科团队，由经验丰富的药剂师、注册护士、报销专家和患者护理大使组成，每个人都接... 查看详情
06
7月
ORSINI Specialty Pharmacy 被选为 AMVUTTRA™ (vutrisiran) 的有限分销合作伙伴
伊利诺伊州埃尔克格罗夫村， 2022年 7 月 20 日/美通社/ — 罕见病和基因治疗领域的领导者 Orsini Specialty Pharmacy 被 Alnylam Pharmaceuticals 选择作为 AMVUTTRA TM (vutrisiran) 的专业药房合作伙伴。AMVUTTRA 适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性的多发性神经病。 hATTR 淀粉样变性是一种罕见、进展迅速且常常致命的疾病，影响着全球约 50,000 名患者。甲状腺素运载蛋白 (TTR) 基因的变异会导致淀粉样蛋白沉积物在身体的各个部位堆积，从而导致多发性神经... 查看详情
06
7月
Alnylam 的 AMVUTTRA® (vutrisiran) 在欧洲获得批准，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成人患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性
马萨诸塞州剑桥，2022 年 9 月 20 日——（美国商业资讯）——领先的 RNAi 治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已授予 AMVUTTRA ®营销授权(vutrisiran)，一种 RNAi 疗法，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性。EC 的批准基于 HELIOS-A 3 期研究 18 个月的积极结果，其中 AMVUTTRA 显着改善了 hATTR 淀粉样变性的体征和症状，超过 50% 的患者的多发性神经病表现停止或逆... 查看详情
06
7月
AAN 2023：Amvuttra 和 Onpattro 在 3 期试验中显示出相似的功效
根据支持 Amvuttra 监管批准的 3 期 HELIOS-A 试验的新分析，Amvuttra (vutrisiran) 和 Onpattro (patisiran) 对家族性淀粉样多发性神经病(FAP) 患者显示出相似的安全性和有效性。两种疗法均导致运甲状腺素蛋白（FAP 中积累的蛋白质）类似减少，并且在 18 个月（约 1.5 年）内与相当的临床稳定性或改善相关。“这些结果进一步支持 [Amvuttra] 作为 [FAP] 的治疗选择，为患者和医生提供了额外的治疗选择，通过 [皮下注射] 每三个月给药一次，”神经科医生 Michael Polydefkis马里兰州约翰霍普金斯大学医学院的... 查看详情
05
7月
宫颈癌的早期症状和诊断治疗，以及筛查和预防
宫颈癌，亦称为子宫颈癌，是女性生殖道最常见的恶性肿瘤之一，发生在子宫颈部位。人乳头状瘤病毒（HPV）是其最主要的危险因素，而定期筛查和疫苗注射是预防宫颈癌的有效手段。幸运的是，早期宫颈癌具有较高的治愈率和良好的预后。 宫颈癌在全球范围内的发病情况如何呢？根据2018年世界卫生组织（WHO）的数据，全球每10万人中约有13人患上宫颈癌，而每10万人中约有7人因宫颈癌而丧命。2018年全球新增宫颈癌病例约为56.9万例，死亡病例约为31.1万例，其中84%的病例发生在经济欠发达国家。 值得庆幸的是，在过去的40年中，全球宫颈癌的发病率和死亡率呈现明显下降的趋势，这得益于加强健康教育、推广HPV疫苗... 查看详情
05
7月
子宫内膜癌早期症状、诊断和治疗方法、能治愈吗？
子宫内膜癌是一类恶性肿瘤，起源于子宫内膜组织，也被称为子宫体癌。它是女性生殖道中三种最常见的恶性肿瘤之一。 在人群中，子宫内膜癌主要影响围绝经期和绝经后的女性。绝经后女性占患者的70%～75%，平均发病年龄约为55岁。近20年来，子宫内膜癌的发病率一直在上升，并呈现出越来越年轻化的趋势。 在我国，子宫内膜癌的发病率仅次于宫颈癌，已成为第二常见的妇科恶性肿瘤，约占所有妇科恶性肿瘤的20%～30%。在一些经济较为发达的城市，子宫内膜癌的发病率甚至超过其他妇科恶性肿瘤，成为第一位。 子宫内膜癌分型 子宫内膜癌可分为两个主要类型，根据其发病机制和生物学行为特点进行分类： Ⅰ型子宫内膜癌，也称为雌激素依... 查看详情
