Besremi(百斯瑞明)在治疗真性红细胞增多症的应用和效果

真性红细胞增多症（PV）是一种罕见的顽固性血液癌症，骨髓中的某种体细胞突变导致骨髓功能异常，并过度产生红细胞。

治疗现状与挑战

骨髓中血细胞的异常生产导致血液变稠，增加了心血管并发症（如血栓形成和栓塞）的风险。虽然羟基尿素（Hydroxyurea）因其在预防血栓形成、降低死亡率和治疗成本低廉等方面的有效性而被广泛用作全球标准一线治疗，但后续治疗选项的需求仍然很高。真性红细胞增多症无法治愈，且抗药性可能导致难以控制的红细胞比容，进而将寿命降低至一到两年，主要因血栓形成或心血管并发症。

精准化治疗的突破

长期以来，“干扰素”一直被用于治疗真性红细胞增多症。第三代单聚乙二醇化干扰素“Besremi(百斯瑞明)”（ropeginterferon alfa-2b）的引入，具有出色的耐受性和易于管理的特点，将真性红细胞增多症的治疗带入了个体化医学的领域。

潜在治愈的曙光

最近，有几份关于真性红细胞增多症患者接受干扰素治疗并保持完全血液学反应（CHR）超过两年，将其JAK2V617突变负担降至低于10％，并在停止干扰素治疗后多年保持CHR和减少突变负担的报道，提出了潜在的治愈可能性。

专家访谈：治疗新趋势与展望

韩国生物医学审查（KBR）采访了法国圣路易斯医院血液科教授Jean-Jacques Kiladjian和丹麦泽兰大学医院血液科教授Hans Carl Hasselbalch，了解真性红细胞增多症治疗的变化趋势、Besremi(百斯瑞明)的临床价值以及治疗前景。

专家观点与未来展望

真性红细胞增多症治疗的演变

Hasselbalch指出，羟基尿素虽然能有效预防脑、心脏和肺部血栓形成，但并不直接针对恶性干细胞，停药后几天内血栓风险便会恢复到治疗前水平。相比之下，干扰素具有更高的个体化治疗优势，能迅速实现持续的完全血液学反应，同时能够定向靶向恶性干细胞。

Kiladjian的研究表明，部分真性红细胞增多症患者在干扰素治疗后可以维持一致的治疗效果，甚至在停药后依然保持良好状态，这为真性红细胞增多症的潜在治愈打开了一扇门。

精准医学与治疗策略

Hasselbalch认为，随着微小残留疾病（MRD）的概念在髓增生性肿瘤领域的定义，真性红细胞增多症治疗进入了一个新阶段。这意味着患者可以在需要时暂停治疗，过上多年健康的生活，并定期接受门诊检查，而不是像过去那样长期接受治疗。

Kiladjian补充道，干扰素是唯一能够使骨髓正常化的治疗方法，对于能够降低JAK2V617F突变负担的Besremi(百斯瑞明)等治疗药物，治疗前景更加乐观。

结论

在真性红细胞增多症治疗取得惊人进展的同时，我们正迈向治愈的道路。面对治疗的快速变化，我们建议患者将治疗视为马拉松而非百米赛跑。同时，各国卫生当局也应提高Besremi(百斯瑞明)的认知度，以确保患者获得治疗。真性红细胞增多症治疗领域已经取得了显著进展，这使得治疗间断成为可能，而这在以前是不可想象的。Besremi(百斯瑞明)是现有干扰素药物的药效动力学改进，提供了更多的优势，包括更好的耐受性和更少的剂量。

在真性红细胞增多症治疗方面取得的突破为患者带来了更加美好的治疗前景，但卫生当局也需要更加警惕骨髓增生性肿瘤，尤其是真性红细胞增多症的诊断。未来，我们有望在治疗策略和预后评估方面实现更加精准的个体化治疗，让患者能够过上更加健康、快乐的生活。

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