2026年6月22日，欧洲药品管理局（EMA）正式批准BRAFTOVI®（通用名：Encorafenib/恩考芬尼）联合西妥昔单抗及FOLFOX化疗方案（氟尿嘧啶、亚叶酸钙和奥沙利铂），用于一线治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成年患者。此次欧盟委员会的批准决定，使该三联方案成为欧盟首个且唯一获批用于此前未经治疗的BRAF V600E突变型转移性结直肠癌患者的BRAF靶向疗法。
此次批准基于一项名为BREAKWATER的III期随机、开放标签、多中心临床试验。该试验针对既往未接受过针对转移性疾病的系统治疗、且携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者，评估了BRAFTOVI(恩考芬尼)联合西妥昔单抗与mFOLFOX6方案的疗效与安全性，并将疗效与含奥沙利铂的化疗（联合或不联合贝伐珠单抗）进行了比较。
BREAKWATER试验的关键疗效数据如下：恩考芬尼(BRAFTOVI)联合治疗组（236例）的中位无进展生存期为12.8个月，而对照组（243例）为7.1个月，风险比为0.53，表明疾病进展或死亡风险降低了47%。在主要分析集中，恩考芬尼组的客观缓解率为60.9%，对照组为40.0%，优势比为2.44；在整体人群中，确认的客观缓解率分别为65.7%和37.4%。在中期分析中，恩考芬尼组的中位总生存期达到30.3个月，显著优于对照组的15.1个月，风险比为0.49，相当于死亡风险降低了51%。
安全性方面，BRAFTOVI联合方案的安全性特征与各药物已知的安全性一致。最常见的不良反应（发生率≥30%）包括恶心、贫血、腹泻、食欲下降、呕吐、中性粒细胞减少、关节痛和皮疹。
BRAF V600E突变见于约8%至12%的转移性结直肠癌患者中，此类患者预后通常较差。BRAFTOVI(恩考芬尼)是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，其联合西妥昔单抗的设计基于对结直肠癌中EGFR介导的MAPK信号通路再激活机制的阻断。此次获批进一步拓展了BRAFTOVI在欧盟的适用范围，此前其仅被批准与西妥昔单抗联合用于既往接受过系统治疗的同一患者群体。
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