美国FDA批准Decnupaz用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗

美国食品药品监督管理局已批准Decnupaz（Pivekimab Sunirine）用于治疗成年母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者。

该监管决定基于1/2期CADENZA试验数据。试验中位随访21.5个月时，初治BPDCN患者（33例）的完全缓解/临床完全缓解率为69.7%（95%置信区间，51.3%-84.4%），中位缓解持续时间为9.7个月（95%置信区间，2.9-不可估计）。

中位随访24.1个月时，复发/难治性BPDCN患者（51例）的完全缓解/临床完全缓解率为15.7%（95%置信区间，7.0%-28.6%），中位缓解持续时间为9.2个月（范围：2.7至27.6个月以上）。

Decnupaz是一种首创抗体药物偶联物，由高亲和力抗CD123抗体、可裂解连接子和吲哚林苯并二氮卓类伪二聚体有效载荷组成。该有效载荷可通过烷化DNA造成单链DNA断裂，不产生交联。

CADENZA试验为开放标签、多中心、1/2期研究，入组年龄至少18岁、经流式细胞术或免疫组化确认CD123阳性的BPDCN患者。研究包括未接受全身治疗的新发BPDCN患者或伴发既往或同时存在血液系统恶性肿瘤的患者，以及接受过1至3种既往全身治疗的复发/难治性BPDCN患者。

试验在剂量爬坡阶段评估了两种不同给药方案后，剂量扩展阶段考察了每3周一次给予Decnupaz 0.045毫克/公斤和0.090毫克/公斤的方案。确定的2期推荐剂量为每3周一次0.045毫克/公斤，这也是本次获批的推荐剂量。

试验的主要终点是完全缓解/临床完全缓解率。

发表于《临床肿瘤学杂志》的研究结果显示，在新发及伴发既往或同时存在血液系统恶性肿瘤的人群（33例）中，中位总生存期为16.6个月（95%置信区间，11.4-未达到）；12个月和18个月总生存率分别为64%（95%置信区间，44.9%-77.5%）和44%（95%置信区间，26.7%-60.3%）。其中新发BPDCN患者（20例）的中位总生存期为16.6个月（95%置信区间，7.2-未达到），12个月和18个月总生存率分别为60%（95%置信区间，35.7%-77.6%）和49%（95%置信区间，26.0%-68.6%）。

复发/难治性BPDCN患者（33例）的中位总生存期为5.8个月（95%置信区间，3.9-8.4），12个月和18个月总生存率分别为31%（95%置信区间，18.2%-44.1%）和19%（95%置信区间，8.9%-32.7%）。

Decnupaz的处方信息包含肝毒性（包括肝静脉闭塞性疾病）的黑框警告，以及输注相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。

发表于《临床肿瘤学杂志》的CADENZA试验安全性数据显示，在可评估患者（84例）中，不良事件导致25%的患者延迟给药，5%的患者降低剂量，13%的患者停止治疗。

99%的患者发生任何级别的不良事件，其中73%为治疗相关不良事件。3级及以上不良事件和治疗相关不良事件的发生率分别为79%和36%。任何级别的严重不良事件和严重治疗相关不良事件的发生率分别为51%和24%。

在至少20%的患者中报告的最常见任何级别不良事件包括外周水肿（54%）、疲劳（26%）、输注相关反应（26%）、恶心（20%）和低钾血症（20%）。

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