19
6月
梗阻性肥厚型心肌病药物Camzyos（mavacamten）获英国NICE支持
随着百时美施贵宝公司研发的心脏病药物Camzyos（通用名：mavacamten）即将获得英国和欧洲的批准，患有梗阻性肥厚型心肌病的患者或许将迎来一线新的希望。最近，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布了指南草案，建议将Camzyos纳入其国家医疗服务体系（NHS）的标准治疗方案中，作为控制疾病症状的附加药物。 指南草案支持Camzyos的应用 NICE指南草案建议将Camzyos作为附加治疗用于成人梗阻性肥厚型心肌病患者，这一建议将在该药物在英国获批后正式公布。Camzyos是首个心肌肌球蛋白抑制剂，已经在美国获得批准用于治疗具有NYHA II-III级症状的梗阻性肥厚型心肌病患者，... 查看详情
18
6月
APDS首选疗法Joenja（leniolisib）显著改善患者免疫功能
最近，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种名为Joenja（leniolisib）片剂的药物，作为活化磷酸肌醇 12-激酶 delta 综合征（APDS）的首个治疗药物。这一批准对于3岁及以上的成人和儿童患者来说具有重要意义。APDS是一种罕见的遗传性疾病，会对免疫系统造成损害，导致反复感染和其他严重症状的发生。Joenja的批准为这些患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的免疫功能。 关于活化 PI3K-delta 综合征（APDS） 活化 PI3K-delta 综合征（APDS）是一种由遗传突变引起的免疫系统疾病。该疾病使得患者的白细胞数量减少，特别是某些类型的B细胞和T细胞。这些细... 查看详情
17
6月
Illuccix扩大适应症获批，其不良反应和注意事项有哪些
美国食品和药物管理局（FDA）批准了Illuccix的补充新药申请（sNDA）（用于制备镓Ga 68戈泽托肽注射液的试剂盒），以使其能够用于选择转移性前列腺癌症患者，该患者需要®177Lu 177 PSMA直接治疗。 标签扩展意味着Illucix现在在美国被批准选择唯一一种美国食品药品监督管理局批准的前列腺特异性膜抗原（PSMA）定向放射性配体治疗（Pluvicto）的候选患者，为医生提供关键信息，以帮助优化和指导治疗决策。为了获得放射性配体治疗的资格，患者必须使用经批准的镓基PSMA-PET试剂进行成像。 作为唯一一种将镓成像的准确性与Telix分布网络的可靠性和灵活性相结合的疑似转移性和复... 查看详情
16
6月
CDD癫痫药物Ztalmy(ganaxolone)注意事项和副作用
Ztalmy（ganaxolone）是一种处方药，用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。然而，使用ZTALMY需要注意一些重要的安全信息。本文将重点介绍ZTALMY的使用注意事项和可能的副作用，以帮助患者和医生更好地理解该药物。 什么是ZTALMY？ ZTALMY的用途 ZTALMY是一种口服药物，主要用于治疗2岁及以上患者中与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作。 ZTALMY的药物分类 ZTALMY是一种受联邦管制的药物（CV），因为其主要成分ganaxolone具有被滥用和导致依赖的潜在风险。为了防止滥用和误用，应将ZTALMY放在安全的地方。出售或赠... 查看详情
14
6月
Zynyz为默克尔细胞癌MCC患者带来突破性免疫治疗选择
新疗法的引入有望改变MCC患者的治疗前景，为他们提供更多的治疗选择和延长生存期的机会。然而，尽管免疫疗法带来了希望，但仍然需要进一步的研究和临床实践来深入了解其长期疗效和安全性。 免疫治疗：开启MCC治疗新纪元 默克尔细胞癌（MCC）作为一种恶性程度较高的皮肤癌，一直以来都是一个治疗难题。它具有快速进展和差劲的预后，使得患者面临着巨大的生存压力。然而，近年来，免疫治疗的突破为MCC患者带来了新的曙光。 免疫疗法的突破 免疫疗法已经成为多种恶性肿瘤治疗的重要手段，而MCC也不例外。目前，已有多款PD-1/PD-L1抑制剂获得了治疗MCC的批准，并在临床实践中展现出良好的疗效。 新的PD-1单抗Z... 查看详情
13
6月
基因疗法药物Upstaza治疗严重AADC缺乏症
基因疗法药物Upstaza（eladocagene exuparvovec）是一项创新的治疗方法，针对严重的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症而开发。AADC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，影响神经系统功能，导致患者在发育、肌肉张力和运动控制方面出现问题。通过引入AADC基因的功能版本，Upstaza有望改善患者的症状，为他们带来重要的健康改善。本文将介绍Upstaza的使用方法、作用机制、临床研究结果以及安全性和监管措施。 Upstaza的使用方法 在经验丰富的脑部手术医生的监护下，Upstaza只能通过处方购买，并在手术室内进行注射治疗。该药物通过脑内输注的方式给予患者，然后进行脑部扫... 查看详情
13
6月
Upstaza疗法为AADC缺陷患者带来新的希望与治疗选择
在医学领域，科技的突破常常带来新的希望和机遇。一项重大的科技创新取得了突破性进展，首个治疗罕见遗传性神经系统疾病AADC缺陷的疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）为AADC患者带来新的治疗选择，为罕见遗传性神经系统疾病的治疗开辟新的道路。 AADC缺陷的严重性及其治疗需求 AADC缺陷是一种极为罕见的遗传性疾病，通常在婴儿出生后的第一年内出现症状。该疾病是由于产生AADC酶所需基因发生变化，该酶在大脑和神经系统的正常功能中起着重要作用。这导致AADC患者发育迟缓、肌肉张力弱和无法控制肢体运动，严重影响他们的生活质量。目前，针对AADC缺陷的治疗选择非常有限，患者... 查看详情
12
6月
Omisirge（Omidubicel）显著减少血液恶性肿瘤患者感染发生率
最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项重要的药物，名为Omidubicel-onlv（商品名Omisirge），以改善血液恶性肿瘤患者的治疗效果。该药物由Gamida Cell Ltd.生产，并被证实能够减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。让我们来看看这项批准的细节以及其对血液恶性肿瘤患者的潜在影响。 Omisirge（Omidubicel）研究评估及结果 为了评估Omisirge（Omidubicel）的安全性和疗效，进行了一项名为P0501的临床试验（临床试验注册号NCT02730299）。该研究采用开放标签、多中心和随机的设计，比较了接受Omisirge（Omidubicel）... 查看详情
12
6月
Omisirge保护免疫系统，缩短血液恶性肿瘤恢复时间
近日，FDA（美国食品药品监督管理局）批准了一项重要的肿瘤治疗药物——Omisirge（omidubicel-onlv）。这一药物的批准将有助于缩短血液恶性肿瘤患者的中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。让我们一起来了解这一重大进展的具体内容。 【批准背景】 于2023年4月17日，FDA批准了omidubicel-onlv，商用名称为Omisirge，用于12岁及以上的血液学恶性肿瘤患者。这些患者计划在经过骨髓毁伤性调理后接受脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染的发生率。 【研究结果】 针对该药物的安全性和有效性，进行了一项名为P0501的研究。这是一项开放标签、多中心、随机试验，对血... 查看详情
12
6月
Omisirge（omidubicel-onlv）的简介说明与患者须知
Omisirge（omidubicel-onlv）是一种新型的治疗方法，使用经过改良的脐带血制成的注射液，旨在帮助预防血液癌症患者在进行干细胞移植时的感染。这一创新的治疗方案为那些需要干细胞移植来对抗血液恶性肿瘤的患者带来了新的希望。 Omisirge用于治疗什么疾病？ Omisirge适用于12岁及以上的成人和儿童患有血液恶性肿瘤的患者，以减少干细胞移植后中性粒细胞恢复的时间和感染的风险。该治疗方法主要应用于血液癌症的治疗中，这些癌症由骨髓中异常细胞的生长引起，而骨髓中的干细胞则形成不同类型的血细胞。血液癌症的常规治疗方法包括干细胞移植，而Omisirge正是在这一过程中发挥重要作用。 谁不... 查看详情
