Emavusertib在FLT3突变难治复发/难治AML患者中展现出安全性和早期抗肿瘤活性

近年来，对于急性髓系白血病（AML）的治疗已经取得了一些重大进展，但是对于某些患者，特别是那些在治疗过程中出现复发或难治性情况的患者，治疗选择仍然有限。然而，随着科学技术的进步，新的治疗方法和药物正在不断涌现。Emavusertib（先前称为CA-4948）是一种针对IRAK-4和FLT-3的抑制剂，近期在对FLT3突变的复发或难治AML患者进行的研究中展现出了潜在的治疗优势。

Emavusertib在FLT3突变AML患者中的研究结果

根据Alice Mims博士的介绍，Emavusertib在一项名为TakeAim白血病试验（NCT04278768）的1/2a期FLT3突变AML队列中表现出了良好的安全性和早期抗肿瘤活性。这项研究的安全人群中，有29.3%的患者（总数为92人）经历了治疗相关的3级或更高级别的不良事件（TRAEs），其中大多数是可逆的且可管理的。在FLT3突变队列中，3级或更高级别的治疗相关不良事件发生率为70%；值得注意的是，在这些患者中没有报道剂量限制性毒性（DLTs）或骨髓抑制。此外，9名可评估治疗反应的患者中，有5人相比基线骨髓爆炸减少了超过90%。突变谱表明了Emavusertib在这一患者群体中的潜在疾病修饰活性。

新药的前景与展望

Mims博士表示：“在这些人群中开始观察到（Emavusertib单药治疗的）治疗反应是令人兴奋的——特别是因为该药对不同靶点具有双重活性。”她还指出：“看到对于具有特定剪接体突变的患者可能存在潜在的靶向药物，尤其是在当前没有[专门批准的]药物针对这一人群的情况下，这也是令人兴奋的。”

后续研究及发展方向

目前，该试验的2a期剂量扩展部分正在进行中，正在评估每日两次300毫克Emavusertib的推荐2期剂量（RP2D）在接受2种或更多种治疗线路的患者中的疗效。7名进行了初步分析的FLT3突变AML患者中，有2名达到完全缓解（CR），2名稳定疾病，1名达到形态学白血病无疾病状态，1名患者因药物疾病进展。

在接受访谈时，Mims博士还探讨了专门评估Emavusertib在具有FLT3或特定剪接体突变的AML患者中的原因，报告了该1期研究剂量递增/剂量扩展部分的安全性和早期疗效结果，并突出了未来研究方向，以评估Emavusertib在联合方案中的潜在益处或对其他剪接体突变患者的潜在益处。

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