美国FDA批准Hepcludex(Bulevirtide)用于丁型肝炎治疗

2026年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准Hepcludex（活性成分：bulevirtide-gmod）注射液用于治疗无肝硬化或伴有代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。此次批准使Hepcludex成为美国境内首款获批用于治疗慢性HDV感染的药物。

Hepcludex是一种首创的进入抑制剂，其作用机制在于靶向并阻断肝脏细胞表面的钠-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP）。由于HDV和HBV需要利用NTCP作为受体进入肝细胞，Hepcludex通过结合并失活该受体，有效阻止病毒对健康肝细胞的感染及在体内的扩散。

此次获批主要基于一项名为MYR301的多中心、随机、开放标签、平行组III期临床试验的数据。该试验评估了每日一次皮下注射8.5 mg bulevirtide的疗效与安全性。受试者被分配至立即接受bulevirtide治疗144周的“立即治疗组”，或先进行48周观察期再接受bulevirtide治疗96周的“延迟治疗组”。

试验在第48周达到其主要疗效终点，即“联合应答”——定义为HDV RNA不可检测（低于50 IU/mL的定量下限）或较基线下降≥2 log10 IU/mL，同时丙氨酸氨基转移酶（ALT）恢复正常。数据显示，在第48周时，bulevirtide组的联合应答率为48%，而延迟治疗组仅为2%。在病毒抑制方面，bulevirtide组第48周的HDV RNA不可检测率为20%，同期延迟治疗组则为0%。随着治疗时间的延长，病毒学应答率进一步提高：bulevirtide组在第96周和第144周的HDV RNA不可检测率分别升至36%和50%。

在安全性方面，Hepcludex的药品标签包含一项黑框警告，提示停止治疗可能导致严重的HDV和HBV感染急性发作。最常见的不良反应包括头痛、疲劳、瘙痒、注射部位反应及腹痛。此外，也存在超敏反应（包括过敏性休克）的风险。

基于此次积极审评结果，FDA已授予Hepcludex突破性疗法认定、孤儿药资格，并获得了优先审评资格。该药物通过此次加速批准路径获批上市，其研发与申请由吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）负责。

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