欧盟批准Pyrukynd(Mitapivat)用于成人地中海贫血治疗

2026年5月22日，欧盟委员会正式授予Agios Pharmaceuticals开发的Pyrukynd®（通用名：Mitapivat）上市许可，用于治疗成年地中海贫血患者的贫血症状。此次获批涵盖了α型或β型地中海贫血，且同时适用于输血依赖型与非输血依赖型两类患者，该药物还获得了欧盟的孤儿药资格认定。

Pyrukynd(Mitapivat)是一款口服的、首创性（first-in-class）丙酮酸激酶激活剂。其作用机制在于靶向红细胞内的丙酮酸激酶，通过激活该酶的活性，恢复红细胞能量代谢，从而延长红细胞的存活寿命并减少溶血，进而从根本上改善贫血状况。此次批准使得Pyrukynd在欧盟继2022年获批用于丙酮酸激酶缺乏症之后，迎来了第二个适应症。

欧盟此项决定基于两项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验——ENERGIZE研究与ENERGIZE-T研究的积极结果。

ENERGIZE研究纳入了194例非输血依赖型α或β地中海贫血成人患者。研究结果显示，在12至24周期间，Pyrukynd治疗组中有42.3%的患者达到了血红蛋白应答（定义为平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL），而安慰剂组这一比例仅为1.6%，数据显示了显著的统计学差异。在达到血红蛋白应答的患者中，其12至24周的血红蛋白平均值较基线平均提高了1.56 g/dL。

ENERGIZE-T研究则针对258例输血依赖型地中海贫血成人患者。该研究的主要终点是输血减少应答，定义为在48周内，任意连续12周期间输血的红细胞单位数较基线减少≥50%且绝对减少量≥2个单位。数据显示，Pyrukynd组有30.4%的患者达到了输血减少应答，而安慰剂组仅为12.6%。此外，在多项次要终点方面，Pyrukynd也显示出了一致的获益，包括部分患者实现了输血独立（TI）以及输血负担的持续减轻。在Pyrukynd组中，有17名患者在双盲期达到了输血独立，在后续的双盲及开放标签延长期内，这些患者的最长无输血期平均持续30.5周，最长达84.3周。

基于上述数据，Pyrukynd为地中海贫血患者提供了一种无论基因型或输血状态如何均可使用的口服治疗新选择。

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