2026年6月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准辉瑞公司的Ibrance（通用名：alpelisib，哌柏西利）联合曲妥珠单抗（联合或不联合帕妥珠单抗）及内分泌疗法，用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阳性（HR+/HER2+）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者在接受诱导治疗后的维持治疗。此项批准使Ibrance成为首个且唯一一个获批用于HR阳性转移性乳腺癌（无论HER2状态如何）的CDK4/6抑制剂。
该批准基于一项名为PATINA（AFT-38）的随机、开放标签、全球多中心III期临床试验结果。该试验由Alliance Foundation Trials, LLC（AFT）发起，旨在评估在抗HER2及内分泌维持治疗方案中添加Ibrance的疗效与安全性。研究共入组518例HR+/HER2+局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受以紫杉类和曲妥珠单抗（联合或不联合帕妥珠单抗）为基础的诱导治疗后，疾病未出现进展。患者按1:1的比例随机分配至Ibrance联合抗HER2治疗（曲妥珠单抗或曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗）及内分泌治疗组（n=261），或抗HER2治疗联合内分泌治疗的对照组（n=257）。
研究的主要疗效终点为研究者根据RECIST 1.1标准评估的无进展生存期。结果显示，与对照组相比，Ibrance联合治疗组患者的疾病进展或死亡风险降低了24%[风险比（HR）为0.76，95%置信区间（CI）：0.59-0.97，单侧p=0.0134]。在中位随访时间为53.5个月的分析中，Ibrance组的中位PFS为44.3个月，而对照组为29.1个月。总生存期（OS）作为次要终点，数据尚不成熟。该试验结果此前已发表于《新英格兰医学杂志》，并在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布。
在安全性方面，Ibrance在PATINA试验中的表现与其已知的安全特征一致。最常见的不良事件为血液学毒性，包括白细胞减少和中性粒细胞减少。其中，任意级别的中性粒细胞减少发生率为78%，3级及以上严重中性粒细胞减少发生率为61%。非血液学不良事件包括腹泻、感染、口腔炎和疲劳，严重程度通常为轻至中度。Ibrance的处方信息中包含了关于中性粒细胞减少症、间质性肺病/肺炎及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
Ibrance是一种口服的CDK4/6抑制剂，自2015年首次获批以来，已成为HR+/HER2-转移性乳腺癌一线治疗的标准方案，已在全球超过100个国家获批，并用于超过90万名患者。此次扩展适应症，使其获益人群覆盖至HR+疾病而无论HER2状态。PATINA试验也是首个在HR+/HER2+转移性乳腺癌亚型中探索CDK4/6抑制剂潜力的注册研究，该亚型约占所有乳腺癌的10%。Ibrance的推荐剂量为125 mg，每日一次口服，连续服用21天后停药7天，构成一个28天的治疗周期。
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