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Inrebic(fedratinib)让脾脏肿大总症状评分下降50%以上的患者比例占40%

骨髓纤维化是一种罕见的严重骨髓疾病,扰乱人体对血细胞的正常生成过程。患者的骨髓会逐渐被纤维化瘢痕组织取代,从而限制骨髓生成血细胞的能力。血细胞的产生从骨髓转移到脾脏和肝脏,引起器官肿大。患者还会出现极度疲劳、气短、肋下疼痛、发热、盗汗、瘙痒和骨痛等症状。当骨髓纤维化自行发生时,称为原发性骨髓纤维化。当红细胞生成过多(真性红细胞增多症)或血小板生成过多(原发性血小板增多症)演变为骨髓纤维化时,即发生继发性骨髓纤维化。

Inrebic(fedratinib)是FDA批准的第2款骨髓纤维化药物。在Inrebic(fedratinib)之前,只有一种获批药物治疗骨髓纤维化,它是2011年上市的JAK1/JAK2抑制剂Jakafi(ruxolitinib)。

Inrebic(fedratinib)是一种激酶抑制剂,用于治疗中度-2或高危的原发性或继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症)骨髓纤维化(MF)患者。

Inrebic(fedratinib)的说明书包含一处黑框警告,提醒医生和患者Inrebic可能引起严重且致命的脑部病变(脑损伤或脑功能障碍),如Wernicke’s脑病。建议医生在使用此药治疗前、治疗期间等检测患者的硫胺素水平。如果怀疑出现了脑病,应立即停药。

INREBIC/FEDRATINIB
INREBIC/FEDRATINIB

Inrebic(fedratinib)的开发项目由多项研究(包括III期临床研究JAKARTA和II期临床研究JAKARTA2)组成,共608例患者接受过至少一次治疗(剂量范围:30mg至800mg),其中459例骨髓纤维化患者,包括97例先前接受过Jakafi治疗的患者。

JAKARTA (NCT01437787)是一项双盲、随机、安慰剂对照试验,研究对象为中危-2级或高危骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化合并脾肿大的患者。

试验共入组289名患者,所有患者随机分组,每日分别接受一次Inrebic 500 mg (N=97)、400 mg (N= 96)或安慰剂(N= 96)治疗,持续治疗至少6个周期。

入组患者的人群特征为:中位年龄65岁,47%的患者年龄大于65岁;59%为男性;64%的患者为原发性中耳炎,26%为真性红细胞增多症后中耳炎,10%为原发性血小板增多症后中耳炎;52%为中危-2级患者,48%为高危患者;

所有患者的平均基线血红蛋白水平为10.2 g/dL;基线血小板计数中值为214×10^9 /L,16%的患者血小板计数<100 x 10^9 /L, 84%的患者血小板计数<100 x 10^9 /L;

患者的基线中位可触及脾脏长度为15厘米;根据磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量,患者的脾脏基线中位体积为2568ml(正常的上限约为300ml)。

本次试验主要疗效指标为脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例。

试验结果表明,两组患者(400mg Inrebic VS 安慰剂)中,脾脏体积减少35%或以上的患者比例为37% VS 1%。400mg Inrebic组患者的中位反应持续时间为18.2个月。

本次试验次要疗效指标是根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0确定的从基线到周期6结束,总症状评分下降50%或以上的患者所占比例。

修改后的MFSAF v2.0包括骨髓纤维化的6个核心症状:盗汗、瘙痒、腹部不适、早期饱腹感、左侧肋骨下疼痛、骨骼或肌肉疼痛。基线时,400mg Inrebic组的平均总症状评分为17.95分,安慰剂组为15.45分。

试验结果表明,在两组患者(400mg Inrebic VS 安慰剂)中,总症状评分下降50%或以上的患者比例为40% VS 9%。

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