心血管药物Lepodisiran单剂皮下注射持续48周降脂蛋白(a)高达94%

在心血管疾病领域，一种名为Lepodisiran的新型药物近日引起了广泛关注。据最新研究结果显示，这种由礼来公司研发的siRNA药物在一项1期试验中表现出色，其单次注射在48周内将脂蛋白(a)水平降低高达94%。这一突破性的成果不仅为心血管疾病治疗提供了新的方向，也为那些与Lp(a)相关的健康问题提供了潜在的解决方案。

脂蛋白(a)与心血管疾病

脂蛋白(a)，简称Lp(a)，是一种在肝脏中产生的脂蛋白，与人体内的低密度脂蛋白（LDL）相似。不同于其他胆固醇微粒，Lp(a)的水平80-90%由基因决定。其异常水平与动脉斑块的积聚有关，从而显著增加心脏病发作和中风的风险。有研究估计，约50%的动脉粥样硬化性心血管疾病与Lp(a)密切相关。当前，大多数降脂药物主要以降低LDL胆固醇为目标，而缺乏专门用于降低Lp(a)的批准药物。

Lepodisiran的开创性研究

Lepodisiran是礼来公司研发的一种siRNA药物，其设计目的是通过靶向LPA基因mRNA，阻断肝脏中Lp(a)微粒的产生，从而实现对Lp(a)水平的降低。一项首次人体研究（NCT04914546）招募了48名Lp(a)水平异常的受试者，通过单次皮下注射Lepodisiran，研究了该药物的疗效和安全性。

试验设计与结果

受试者分组与剂量

在这项研究中，48名受试者被分为安慰剂组和不同剂量的Lepodisiran组。其中，12名受试者接受安慰剂，而36名受试者则接受了不同剂量的Lepodisiran，包括4mg、12mg、32mg、96mg、304mg和608mg。

Lp(a)水平的显著下降

研究结果显示，在所有Lepodisiran剂量中，接受608mg剂量的患者表现出最显著的效果。在第29天时，其血液中Lp(a)水平迅速下降，并在检测中不可见。在接下来的观察中，从第29天到第281天，Lp(a)水平维持在无法计量的状态，直到第48周时，中位数下降了94%。

安全性评估

尽管在Lepodisiran注射后出现了轻度、短暂的注射部位反应，但在整个研究期间并未观察到重大的安全问题。这为Lepodisiran的进一步研究和开发提供了坚实的安全性基础。

展望与未来研究方向

这项研究的成功为心血管领域带来了新的希望，特别是在Lp(a)水平高、且存在早期心脏病或中风风险的患者中。目前，Lepodisiran正在进行2期试验，以评估其在更大患者群中的疗效和安全性。除了Lepodisiran外，其他一些药物，如诺华的pelacarsen和安进的olpasiran，也正在进行3期心血管结果研究，为这一领域的未来发展提供了更多可能性。

总而言之，Lepodisiran的研究成果为心血管领域注入新的活力，为那些面临Lp(a)相关健康问题的患者提供了希望。这一突破性的siRNA药物展示了在基因层面调控脂质代谢的潜力，为未来研究和药物开发打开了新的方向。我们期待着更多关于Lepodisiran和其他Lp(a)药物的研究进展，以推动心血管疾病治疗的创新与进步。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。