FDA受理Lirafugratinib用于FGFR2融合/重排胆管癌的新药申请并授予优先审查资格

2026年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理Elevar Therapeutics公司提交的Lirafugratinib新药申请（NDA），并授予其优先审查资格，用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）患者，FDA设定的处方药用户付费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年9月27日。

Lirafugratinib（研发代号：RLY-4008）是一种高效、选择性口服小分子不可逆FGFR2抑制剂，通过与FGFR2激酶结构域半胱氨酸491（Cys491）形成不可逆共价键，特异性抑制FGFR2信号通路，其对FGFR2的选择性显著高于FGFR家族其他成员。临床前研究显示，该药物可在癌细胞系中实现FGFR2依赖性杀伤作用，在体内模型中诱导肿瘤消退，且对已知FGFR2靶向耐药突变也展现出抑制活性。

本次NDA提交及优先审查资格授予，主要基于1/2期ReFocus试验（NCT04526106）的疗效与安全性数据。该试验为多中心、开放标签研究，纳入114例既往接受过至少1线系统治疗、未接受过FGFR抑制剂治疗的FGFR2融合/重排阳性胆管癌患者，患者接受Lirafugratinib 70mg每日一次口服治疗，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

经独立评审委员会（IRC）评估，试验主要终点确认客观缓解率（ORR）为46.5%（95% CI：37.1%-56.1%）；关键次要终点方面，疾病控制率（DCR）为96.5%（95% CI：91.3%-99.0%），中位缓解持续时间（DOR）为11.8个月（95% CI：7.5-13.0），中位无进展生存期（PFS）为11.3个月（95% CI：9.2-14.8），中位总生存期（OS）为22.8个月（95% CI：18.1-27.2）。

安全性方面，Lirafugratinib最常见的≥3级治疗相关不良事件为手足综合征（32.8%）、口腔炎（12.1%）；治疗相关不良事件导致75.9%的患者剂量降低，82.8%的患者剂量中断，4.3%的患者治疗终止，整体安全性可预测且可通过剂量调整管理。

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