欧盟批准Kygevvi(脱氧胞苷/脱氧胸苷)用于胸苷激酶2缺乏症治疗

2026年3月31日，欧盟委员会正式批准优时比(UCB)公司的Kygevvi(doxecitine/doxribtimine，通用名：脱氧胞苷/脱氧胸苷)上市，用于治疗症状发作年龄在12岁及以下、经基因确诊的胸苷激酶2缺乏症(TK2d)儿童与成人患者。该药物是全球首款且唯一获批用于TK2d的针对性治疗药物。

Kygevvi为2g/2g规格的口服溶液用粉末，活性成分为脱氧胞苷与脱氧胸苷European Medicines Agency。其作用机制为将两种核苷成分掺入骨骼肌线粒体DNA，恢复线粒体DNA拷贝数，进而改善TK2d患者的骨骼肌功能European Medicines Agency。

本次欧盟获批基于一项2期单臂临床试验(TK0102)与一项回顾性病历审查研究(MT-1621 101)的汇总数据，共纳入39例症状发作≤12岁的TK2d患者European Medicines Agency。疗效分析显示，84%的患者恢复至少1项运动功能里程碑。生存分析纳入78对治疗与未治疗匹配患者，治疗组从治疗开始的死亡风险降低约86%(95% CI：61%，96%)；治疗组10年平均生存时间为9.6年，对照组为5.7年U.S. Food and Drug Administration。

安全性方面，Kygevvi最常见的不良反应为腹泻、呕吐、肝酶升高、腹痛U.S. Food and Drug Administration。9%的患者因不良反应永久停药，22%的患者因不良反应需剂量调整FDA Access Data。

该药物在欧盟以特殊情况授权(exceptional circumstances)获批，欧盟要求优时比上市后开展新研究进一步验证疗效与安全性European Medicines Agency。此前，Kygevvi已于2025年11月获美国FDA批准用于相同适应症U.S. Food and Drug Administration。

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