2026年11月10日，美国食品药品监督管理局批准Pimjetmi（匹米替尼，Pimicotinib）上市，用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤，适用于手术切除可能导致功能限制加重或严重并发症的患者。Pimjetmi为口服激酶抑制剂，推荐剂量为50毫克每日一次，可与食物同服或空腹服用。
Pimjetmi的作用机制与其对集落刺激因子1受体的高选择性抑制有关。腱鞘巨细胞瘤的发生机制涉及肿瘤性滑膜细胞过度表达集落刺激因子1，进而招募表达集落刺激因子1受体的炎症细胞在肿瘤中聚集。Pimjetmi通过抑制集落刺激因子1受体磷酸化，阻断这一过程。
此次获批基于名为MANEUVER的随机、双盲、安慰剂对照三期临床试验。该研究在全球40家中心纳入94例不可切除的腱鞘巨细胞瘤患者，按2比1随机分配接受Pimjetmi 50毫克每日一次或安慰剂治疗，随机化按地理区域（中国与非中国）分层。入组患者须经组织学确诊为症状性腱鞘巨细胞瘤，存在可测量病灶且至少一个病灶最小尺寸为2厘米。
疗效评估的主要终点为第25周时盲态独立中心审查依据RECIST v1.1标准判定的客观缓解率。根据美国食品药品监督管理局公布的数据，Pimjetmi组客观缓解率为56%（95%置信区间：42至68），安慰剂组为3.2%（95%置信区间：0.1至17）。在缓解持续时间方面，Pimjetmi组中位缓解持续时间未达到，32例缓解者（91%）的缓解持续时间达到或超过6个月，27例（77%）达到或超过12个月。此外，Pimjetmi组在第25周时的关节活动度、最严重疼痛评分及身体功能等预设患者报告结局与功能终点上均较安慰剂组显示出统计学显著的改善。
安全性方面，Pimjetmi组最常见（发生率超过20%）的不良反应包括瘙痒、皮疹、面部水肿、眶周水肿、疲劳、恶心、头痛及外周水肿。最常见（发生率超过30%）的实验室异常包括肌酸磷酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、脂肪酶升高、胆固醇升高、淀粉酶升高及丙氨酸氨基转移酶升高。处方信息中包含肝毒性、胚胎-胎儿毒性及血清肌酐升高（不伴肾功能影响）的警告与注意事项。
Pimjetmi此前已获得美国食品药品监督管理局授予的快速通道资格与突破性疗法认定。在MANEUVER研究的长期随访数据中，中位随访14.3个月时，自研究起始即接受Pimjetmi治疗的患者客观缓解率提升至76.2%，其中4例达到完全缓解。
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