Rozebalamin的通用名为mecobalamin（甲钴胺），是维生素B12在体内的活性形式。2024年9月24日，日本批准Rozebalamin用于肌萎缩侧索硬化（ALS）的“功能障碍进展抑制”。它和日常药店里几块钱的甲钴胺片不是同一概念：传统甲钴胺注射常用量为0.5毫克，而Rozebalamin单瓶25毫克，临床方案为每次50毫克、每周两次肌肉注射，单次剂量达到常规制剂的100倍，属于超大剂量甲钴胺治疗。
推动获批的核心证据来自JETALS研究。这是一项在日本开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期试验，纳入130名发病在1年以内的早期ALS患者。入组者需满足：入组前12周ALSFRS-R评分下降1至2分、用力肺活量（FVC）大于预计值的60%。治疗组接受50毫克甲钴胺肌肉注射，每周两次，持续16周；约九成受试者同时在使用利鲁唑。
ALSFRS-R是一套评估吞咽、说话、行走、穿衣、翻身、呼吸等日常能力的量表，分数越低代表功能丢失越多。16周结束时，甲钴胺组评分平均下降2.7分，安慰剂组下降4.6分，两组差值为1.97分（95%置信区间0.4至3.5，p=0.012）。换算后，功能恶化速度减缓约43%。这意味着药物不是让已经失去的肌肉力量回来，而是在关键早期把“掉分”的节奏放慢——可能多保留一段时间自己进食、清晰说话和独立行走的能力。
长期随访中，超大剂量甲钴胺还观察到事件时间（无创通气开始或死亡）延后约500天以上的趋势。但需要说明：JETALS主要终点观察窗只有16周，肌力、肺活量等次要指标未显示显著差别，长期生存获益仍在持续随访中。它不与利鲁唑、依达拉奉互相替代，而是叠加在现有治疗之上使用。
从机制上看，甲钴胺作为甲硫氨酸合成酶的辅酶，参与同型半胱氨酸向甲硫氨酸的转化。ALS患者血浆同型半胱氨酸水平常升高，而同型半胱氨酸与神经毒性相关；JETALS中治疗组同型半胱氨酸浓度出现下降。非临床研究显示，超大剂量甲钴胺可能通过保护运动神经元、促进轴突再生和减轻神经毒性发挥作用，但人体内的完整通路尚未完全闭环，获批依据仍是临床功能评分的放缓，而非某一项标志物被“逆转”。
安全性方面，JETALS治疗组不良反应发生率为7.7%，常见为便秘、注射部位疼痛、发热、皮疹、心电图QT延长，各约1.5%；开放标签扩展研究里，晚期患者连续52周使用50毫克每周两次方案，未出现因药物导致的治疗中断。甲钴胺经肾脏代谢后可能让尿液变红，属于无害现象，不是出血。
对早期患者而言，最该看清的是适应边界。目前证据主要支持：确诊ALS、首发症状在12个月内、12周观察期评分缓降1至2分、肺功能尚好、能耐受每周两次肌注的人群。发病超过1年、或已快速进入晚期阶段的患者，现有数据没有提供同等获益证明。普通口服B12补充剂、保健品剂量和证据都不足以替代该方案；在日本以外地区，即便拿到“甲钴胺注射液”，也要核对单次剂量、溶剂和给药方式，不能只看通用名自行替换。
在神经科慢病治疗里，能改变日常功能下滑斜率的药物并不多见。Rozebalamin的价值不在于“修好渐冻症”，而在于把早期那一段最珍贵的生活能力，尽量留得久一点。
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