Rozebalamin的有效成分是甲钴胺，属于维生素B12的活性形式。日本获批用于肌萎缩侧索硬化症，定位不是逆转疾病，而是延缓功能损害进展。对早期患者更值得关注的，是它在ALSFRS-R量表上保留下来的那几分能力。
JETALS研究纳入130名发病一年内、观察期12周内ALSFALS-R下降1至2分、用力肺活量大于60%的患者。治疗组每周两次肌肉注射甲钴胺50mg，持续16周。主要终点里，甲钴胺组评分平均下降2.7分，安慰剂组下降4.6分，两组差约2.0分。按下降速度计算，功能衰退放缓约43%，p值为0.012。
ALSFRS-R总分48分，每一分都对应具体生活动作：握筷、扣纽扣、从椅子站起、吞咽、清晰说话。早期阶段少掉2分，意味着4个月里可能多保留一两件能独立完成的事。这种差别不会让疾病停下，但会把依赖照护的时间往后推。
研究里约九成受试者同时在使用利鲁唑。甲钴胺不是替代原有方案，而是在既有治疗上叠加一层缓冲。联用利鲁唑亚组中，功能下降放缓幅度约45%。
长期数据来自盲法期后的开放标签延伸与事后分析。发病一年内开始使用高剂量甲钴胺的人群，相较延迟用药的原安慰剂组，至死亡或需要永久通气的时间差约500至600天。这不是16周量表的直接推算，也不能保证每人都获得同样收益，但说明早期启动可能把关键照护节点推后。
用法上，日本说明书写明：成人每次甲钴胺50mg，每周肌肉注射两次，两次间隔至少一天。不是口服，不是静脉，不是每天注射。单次剂量是普通甲钴胺注射0.5mg的100倍。市售B12片剂或保健品加量没有对应证据，不能等同看待。
安全性方面，JETALS中安慰剂组不良反应发生率1.6%，甲钴胺50mg组7.7%。治疗组报告的反应包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT延长、皮疹，每种各占1.5%。后续52周扩展研究在更晚期患者中长期使用，治疗相关不良反应率低，未见因注射不耐受普遍中止治疗。尿液发红来自药物代谢排泄，不伴随健康风险。
机制尚未完全明确。甲钴胺作为甲硫氨酸合成酶辅酶，参与同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，用药后血浆同型半胱氨酸下降。非临床研究显示可能具有神经保护和轴突再生相关作用，但确切通路仍待确认。
目前证据最清晰的人群是：发病一年内、中度进展、肺功能尚好、未进入晚期卧床阶段的ALS患者。发病超过一年或快速进展到晚期，现有公开数据未证明有同等收益。确诊后尽早评估病程时长、ALSFRS-R变化与肺功能，比盲目加量更有意义。
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