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药物指南

医药
29
11月

pz-cel治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症获FDA优先审查

隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)作为一种罕见的结缔组织疾病,一直令医学界关注。近期,Abeona Therapeutics Inc. 宣布其生物制剂 pz-cel(prademagene zamikeracel,EB-101)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的优先审查,为RDEB患者带来新的曙光。

关于pz-cel

RDEB是由COL7A1基因突变引起的罕见疾病,其特征是广泛的水泡和严重的皮肤伤口。COL7A1基因突变导致无法产生功能性的VII型胶原,而这种胶原蛋白对于皮肤的正常结构至关重要。pz-cel作为一种自体细胞疗法,由表皮片组成,旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中,以实现正常的VII型胶原蛋白表达,并促进伤口愈合。

优先审查的里程碑

11月27日,FDA同意对pz-cel的生物制剂许可申请进行优先审查。这一消息为处方药使用者费用法案设定了目标日期,即2024年5月25日。这意味着FDA对pz-cel的审查将更加迅速,为RDEB患者争取更早的治疗获得可能。

VIITAL临床研究数据支持

pz-cel的申请得到了VIITAL临床研究的支持,该研究包括11名RDEB患者的43个大的慢性伤口。在第24周时,研究显示81.4%的患者在接受pz-cel治疗的伤口实现了50%或更高的伤口愈合,相比之下,未治疗的对照伤口实现了16.3%的伤口愈合(P <.001)。同时,pz-cel在与伤口敷料变化相关的疼痛减轻方面也表现出统计学显著的改善(P = .0002)。

长期随访数据和生活质量证据

申请中还包括了VIITAL研究的长期随访数据,以及1/2a期研究的生活质量数据。这些数据的发布不仅于2023年5月首次亮相在国际皮肤病学研究学会(ISID)会议上,还在Orphanet罕见疾病杂志上发表。这为pz-cel的安全性和有效性提供了更多的确凿证据。

随着FDA对pz-cel的优先审查,我们对RDEB患者治疗前景充满期待。这一生物制剂的研究成果表明,它有望成为一种有效的治疗选择,改善患者的伤口愈合和生活质量。在医学不断创新的道路上,pz-cel为罕见疾病患者带来了新的曙光,也为未来的治疗方法开辟了新的可能性。

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