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Reblozyl(luspatercept)的使用减少了对红细胞移植的需求

Reblozyl(luspatercept)是一种一流的红细胞成熟剂,可促进动物模型中的晚期红细胞成熟。Reblozyl(luspatercept) 被批准用于治疗输血依赖的低风险骨髓增生异常综合征(MDS)伴环铁母细胞(RS)和/或SF3B1突变的患者,这些患者不符合促红细胞生成刺激剂(ESAs)的条件或这些药物无效的患者。Reblozyl(luspatercept)是一种激活素受体型IIB融合蛋白配体陷阱,靶向MDS中改变的转化生长因子β通路,该通路与终末红细胞成熟受损有关。使用Reblozyl(luspatercept)  治疗可降低SMAD信号,从而通过晚期成红细胞分化使红细胞成熟,改善贫血。

Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

ESAs是目前贫血低风险MDS患者的标准一线治疗选择,它也主要通过扩大早期红细胞祖细胞的增殖来改善红细胞参数。然而,促红细胞生成素(EPO)及其受体(EPO- r)也是晚期终型红样细胞存活所必需的,它们在促进增殖、存活以及早期红样前体细胞成熟的适当时机方面发挥着重要作用。因此,Reblozyl(luspatercept)参与了ESAs促进红细胞成熟的机制。特别是在患有 RS 的 MDS 患者亚组中,Reblozyl(luspatercept) 在 2 期(PACE-MDS)试验和随后的 3 期(MEDALIST)试验中显示出治疗贫血的高临床活性。

Reblozyl(luspatercept)目前已在美国获准用于以下方面的治疗:

  • 需要定期输血的 β-地中海贫血成年患者的贫血,以及
  • 患有环状铁粒幼细胞 (MDS-RS) 的极低至中危骨髓增生异常综合征或伴有环状铁粒幼细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的成年患者,在 8 周内使用红细胞生成刺激剂失败且需要 2 个或更多红细胞单位的贫血(MDS/MPN-RS-T)。
Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

在欧洲,Reblozyl(luspatercept) 被批准用于治疗:

  • 由于具有环形铁粒幼细胞的极低、低和中危骨髓增生异常综合征 (MDS) 导致的输血依赖性贫血的成年患者,这些患者的反应不令人满意或不适合基于促红细胞生成素的治疗。
  • 患有与β-地中海贫血相关的输血依赖性贫血的成年患者。

在加拿大,Reblozyl(luspatercept) 被批准用于治疗:

  • 因极低至中度风险的骨髓增生异常综合征 (MDS) 导致的输血依赖型贫血需要至少 8 周内至少两个 RBC 红细胞 (RBC) 单位的成人患者,这些患者具有环状铁粒幼细胞且已失败或不适合促红细胞生成素-基于治疗。
  • 患有与β-地中海贫血相关的红细胞(RBC)输血依赖性贫血的成年患者。

Reblozyl(luspatercept) 不适用于需要立即纠正贫血的患者作为红细胞输血的替代品。

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以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图
 Rebrozyl 的工作原理

Rebrozyl 可改善红细胞的产生并提高血红蛋白。红细胞含有血红蛋白。这种蛋白质在全身携带氧气。随着身体产生更多的红细胞,血红蛋白水平也会上升。

Rebrozyl 的使用减少了对红细胞移植的需求。

  • 定期进行红细胞移植会导致血液和身体各器官中铁含量异常高。随着时间的推移,这可能是有害的。

在血液学领域,Reblozyl(luspatercept)是美国、欧洲和加拿大批准的第一个也是唯一一个用于治疗某些血液疾病中的贫血的红细胞成熟剂。Reblozyl(luspatercept)是Acceleron 与百时美施贵宝全球合作伙伴关系的一部分。两家公司在美国共同推广Reblozyl,并正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征、地中海贫血和骨髓纤维化患者群体贫血的luspatercept。

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