美国批准瑞维美尼(Revuforj)用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓性白血病

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准瑞维美尼Revumenib（Revuforj）用于治疗年龄不小于1岁的成人及儿童复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病患者，这些患者缺乏令人满意的替代治疗方案。

此项批准基于对2025年6月25日提交的补充新药申请进行的优先审评，并获得了AUGMENT-101 I/II期临床试验（NCT04065399）数据的支持。在该试验中，瑞维美尼治疗组（n=65）的完全缓解率及伴部分血液学恢复的完全缓解率合计为23.1%（95%CI：13.5%-35.2%），中位缓解持续时间为4.5个月（95%CI：1.2-8.1）。其中完全缓解率为18.5%（95%CI：9.9%-30.0%），中位持续时间为3.7个月（95%CI：1.0-8.1）；伴部分血液学恢复的完全缓解率为4.6%（95%CI：1.0%-12.9%），观察到的中位持续时间为1.8个月（95%CI：2.0-4.5）。

在基线期依赖红细胞和/或血小板输注的患者（n=46）中，17%在治疗后任意56天观察期内实现输注独立。达到完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解的患者（n=15）中位达缓解时间为2.8个月（范围：1.8-9.6）。

值得注意的是，瑞维美尼Revumenib（Revuforj）说明书包含关于分化综合征、QTc间期延长与尖端扭转型室性心动过速、以及胚胎-胎儿毒性的警告与预防措施。推荐剂量需根据患者体重及是否联用强效CYP3A4抑制剂进行调整，建议血液科医师参考具体用药指南。

AUGMENT-101试验设计针对30天以上复发难治性KMT2A重排或NPM1突变急性白血病患者。受试者接受瑞维美尼口服给药（体重≥40kg者160mg/次，<40kg者95mg/m²，每12小时一次），联用强效CYP3A4抑制剂时以28天为治疗周期。达到部分缓解及以上疗效者可接受造血干细胞移植，移植后获得复合完全缓解者可继续使用瑞维美尼。研究主要终点为完全缓解率及完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解率，次要终点包括复合完全缓解率、客观缓解率、达缓解时间与缓解持续时间。

2025年欧洲血液学协会大会公布的NPM1突变急性髓系白血病队列（n=77）数据显示，中位年龄63岁（范围：11-84），女性占58.4%，白种人占55.8%。49.4%为复发难治性疾病，28.6%为早期未治疗复发。常见共存突变包括FLT3-ITD（29.9%）、IDH1（14.3%）和IDH2（13.0%）。患者既往中位治疗线数为2，含维奈克拉（74.0%）、FLT3抑制剂（40.3%）和造血干细胞移植（23.4%）。

该队列完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解率为26.0%（95%CI：16.6%-37.2%），中位达首次缓解时间2.8个月（范围：0.9-8.8），中位缓解持续时间4.7个月（95%CI：2.1-8.2）。复合完全缓解率达32.5%（95%CI：22.2%-44.1%），客观缓解率为48.1%。最佳缓解包括完全缓解（20.8%）、伴部分血液学恢复的完全缓解（5.2%）、血细胞未完全恢复的完全缓解（2.6%）、血小板未完全恢复的完全缓解（3.9%）、形态学无白血病状态（13.0%）和部分缓解（2.6%）。客观缓解的中位达缓解时间为1.8个月（范围：0.8-4.6）。全队列中位总生存期为4.8个月（95%CI：3.4-8.4），而达到完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解的患者（n=20）中位总生存期延长至23.3个月（95%CI：7.2-未达到）。

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