RGX-121治疗II型粘多糖病(MPS II)的关键性试验达到主要终点

近年来，基因治疗技术的突破为罕见疾病的治疗带来了新的希望。在这个领域，REGENXBIO Inc.一直致力于开发创新的治疗方法，以改善患者的生活质量。最近，他们的一项重要研究取得了重大进展，为罕见的II型粘多糖病（MPS II，亦称亨特综合征）的治疗提供了新的希望。这一突破性的研究成果将为临床实践和患者福祉带来革命性的影响。

突破性进展

REGENXBIO Inc.近日宣布了他们针对MPS II治疗的关键性临床试验RGX-121的顶线结果。这项名为CAMPSIITE的试验针对5岁以下被诊断为MPS II的患者展开，结果显示，该试验的关键阶段达到了主要终点，且具有统计学意义。这一重要里程碑的实现，为MPS II患者及其家庭带来了福音。

在这一重要阶段，接受RGX-121治疗的MPS II患者CSF（脑脊液）中D2S6水平显著降低，D2S6是脑部疾病活动的关键生物标志物，降至16周时的最大缓解疾病水平以下（p值为0.00016）。接受RGX-121治疗的患者D2S6中位数降幅达到86％，接近正常水平。

试验数据总结

CAMPSIITE试验的关键阶段结果与剂量确定阶段的数据一致。在剂量确定阶段，大多数患者在神经发育功能方面的表现超出了自然病史数据，长达四年。对剂量确定阶段接受RGX-121治疗患者的新长期随访也显示，有很高比率的患者选择停止标准护理的静脉酶替代治疗（ERT）或允许保持ERT-naïve状态。在关键剂量水平上，80％的患者在最后时间点上不再需要ERT。

截至2024年1月3日，25名在CAMPSIITE试验的所有阶段接受RGX-121治疗的患者继续良好耐受。

重要意义

对于MPS II中致命的神经病变性中枢神经系统疾病目前尚无有效治疗方法，但通过RGX-121关键性试验的顶线数据，我们对此感到鼓舞。一种一次性基因治疗，可以帮助这些男孩的发育超越疾病的自然历史，并可能使他们能够停止酶替代治疗或保持ERT-naïve状态，这代表了一项重大的突破。

随着基因治疗领域的不断进步，我们对于治疗MPS II等罕见疾病的前景充满信心。REGENXBIO Inc.取得的这一重要进展为罕见疾病患者带来了曙光，同时也为医学科学的发展开辟了新的道路。我们期待着未来的进一步研究和临床实践，以更好地造福全人类。

通过这篇文章，我们对REGENXBIO Inc.针对MPS II治疗的重要临床试验结果有了全面的了解。这不仅仅是一项科学成就，更是医学界为改善患者生活而努力的体现。随着这一领域的不断发展，我们有理由相信，未来将会有更多的突破，为罕见疾病患者带来更多的希望和机会。

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