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4月
1型神经纤维瘤新药Koselugo司美替尼(Selumetinib)被授予孤儿药资格
Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗患有I型神经纤维瘤病(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。1型神经纤维瘤是一种神经系统遗传性疾病，由特定基因的突变或缺陷引起。 神经纤维瘤病I型的临床表现 皮肤色素斑、色素沉着；骨骼发育异常；肿瘤生长于颅内，增高压力产生头痛、呕吐等症状；肿瘤刺激脑组织形成癫痫；生长于腹腔消化道的肿瘤可引起胃肠出血、梗阻或内分泌异常。 Koselugo司美替尼(Selumetinib)的活性药物成分为Selumetinib，这是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白(neurof... 查看详情
