Koselugo

阿斯利康(AZ)和MSD的Koselugo(司美替尼selumetinib)用于治疗患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童。 SPRINT Stratum 1 II期试验旨在评估客观缓解率(ORR)以及对接受Koselugo(selumetinib司美替尼)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的患者报告和功能结果的影响。 这项研究表明，司美替尼Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的个体的疼痛并提高了生活质量。 在这项研究中，司美替尼Koselugo还在NF1 PN儿科患者中使用该药物作为每日两次口服单一疗法治疗... 查看详情

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST），中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。 大约30-50%的NF1患者患有丛状神经纤维瘤(PN)-沿着神经鞘生长的肿瘤。 这些PN可导致临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和肠/膀胱功能障碍。 一款由阿斯利康和默沙东共同研发的名为Koselugo(司美替尼Selumetinib)的MEK抑制... 查看详情

阿斯利康( AstraZeneca) 和默沙东( MSD)的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗3岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一人患有这种疾病。 在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤)上，可引起临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍。 由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的SPRINT Stratum 1 II期试验的积极结果表明，Koselu... 查看详情

Koselugo(司美替尼)是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物。丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤，当它们引起症状且不能通过手术切除时，3岁以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童。 NF1很罕见，Koselugo(司美替尼)于2018年7月31日被指定为“孤儿药”(用于罕见疾病的药物)。 Koselugo含有活性物质selumetinib。 selumetinib可阻断称为MEK1和MEK2(MEK1/2)的酶，这些酶参与刺激细胞生长。MEK1/2在NF1中过度活跃，使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶，Koselugo(司美替尼)有助于减缓肿瘤细胞的生长。 一项主要研究发现... 查看详情

患有神经纤维瘤病 1 (NF1) 和丛状神经纤维瘤 (PNs) 的患者，尤其是幼儿，可能面临悲惨的经历。从剧烈的疼痛到毁容，这些广泛的挑战给患有这种疾病的患者和家庭带来了沉重的负担。 阿斯利康的 Koselugo 有望对他们的生活产生巨大影响。然而，这种药物在早期确实遇到了一些挫折。 尽管面临最初的挑战，Koselugo 终于在 2020 年被美国 FDA 批准使用，现在已经在其他市场获得批准。 自首次在美国批准 Koselugo 用于治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 儿童以来，已经过去了一年多的时间，在确保患者获得药物方面取得了重大进展。尽管... 查看详情

阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)的Koselugo®(Selumetinib司美替尼)已获得英国药品和保健产品监管机构(MHRA)的有条件上市许可，作为治疗1型神经纤维瘤病3岁及以上儿科患者症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的单一疗法(NF1)。 这是英国首次批准治疗NF1 PN（一种使人衰弱的遗传病）的药物。有条件的上市许可基于SPRINT Stratum 1 II期开放标签、多中心、单臂试验的阳性结果，该试验由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助。该试验评估了Koselugo(Selumetinib司美替尼)在50名患有NF1... 查看详情

负责药品评估和监督的欧盟药品管理局（European Medicines Agency）已批准阿斯利康（AstraZeneca）的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）丛状神经纤维瘤的小儿患者。该机构的人用药品委员会(CHMP)在这里宣布了他们的声明。 对于患有神经纤维瘤病（NF）的患者来说，这是一个重要的里程碑。神经纤维瘤病是一种导致肿瘤在全身神经上生长的遗传疾病，这一宣布平均影响着3,000名人口中的1个人。这是欧洲有史以来第一个获准使用NF的治疗方法，同时也预示着所有NF患者治疗方案的发展潜力。 Koselugo，也称为selumetinib... 查看详情

商品名称：Koselugo 成份名称：Selumetinib司美替尼 Koselugo(Selumetinib司美替尼)是干什么用的？ Koselugo用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）。 在服用Koselugo(Selumetinib司美替尼)之前，我应该告诉我的医生什么？ 如果您对Koselugo，任何成分，其他药物，食物或物质过敏。告诉您的医生您的过敏情况及其表现。 如果您正在服用任何不能与药物同时服用的药物（处方药或非处方药、天然药物和维生素），例如某些治疗艾滋病毒、其他感染或癫痫发作的药物。有大量的药物不能与Koselugo同时服用。 如果您正在母乳喂养。服用Koselugo时或在最... 查看详情

2020年4月10日，FDA批准司美替尼Selumetinib（Koselugo，阿斯利康）用于治疗2岁及1岁以上有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的2岁及2岁以上的儿科患者。 批准的依据是根据《神经纤维瘤病和神经鞘瘤病标准》中的“响应评估”证明持久的总体缓解率，并在单臂多中心试验中观察到50例患有无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者的丛状神经纤维瘤相关症状和功能障碍的临床改善。 根据 NCI 调查员评估，总体响应率为 66%（95% 置信间隔，51-79），至少进行了 12 个月的随访。尚未达到反应的中位数，82％的反应患者经历了≥12个月的反应持续时间。临床结果评估终点提供了支持性疗效数据。K... 查看详情

阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药Koselugo司美替尼(Selumetinib)，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，该药具体适应症为：用于治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。Koselugo司美替尼(Selumetinib)是FDA批准的第一种治疗NF1的药物。在美国和欧盟，Koselugo司美替尼(Selumetinib)被授予了治疗NF1的孤儿药资格。在美国，Koselugo司美替尼(Selumetinib)还被授予了治疗NF1的突破性药物资格（BTD）。 NF1是一种神经系统遗传性疾病，导致肿瘤在神经上生长，这些肿瘤可以生长在身体的任... 查看详情