Koselugo

背景： 1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PNF）是生长率最高的先天性周围神经鞘瘤，尤其是在幼儿中。它们显着加重了疼痛、毁容或功能障碍的疾病负担。然而，在大多数情况下，手术不能完全切除肿瘤，术后功能受损的风险很高，并且不能防止肿瘤再生长。因此，最近批准用于治疗丛状神经纤维瘤的MEK抑制剂Koselugo司美替尼(Selumetinib)提供了期待已久的新治疗选择。Koselugo的活性药物成分为Selumetinib(司美替尼)，这是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。 方法：在此，报告了在12名患有进行性生长的无法手术和有症状的丛状神经纤维瘤的儿科NF1患者中使用ME... 查看详情

Koselugo司美替尼(Selumetinib)是世界上第一个被批准用于治疗儿科实践中1型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤的药物 Koselugo司美替尼(Selumetinib)适用于3至18岁患有1型神经纤维瘤病症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。 1型神经纤维瘤病(NF1)是最常见的遗传疾病之一，在全球范围内每3000名新生儿中就有1名发生。NF1发展的原因是NF1基因受损，该基因编码蛋白质神经纤维蛋白。作为病理过程的结果，神经纤维蛋白（肿瘤生长的抑制剂）出现缺陷，并引发不受控制的细胞增殖。在30-50%的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上形成（丛状神经纤维瘤）并可能导致临床问题，如... 查看详情

Koselugo®（Selumetinib司美替尼，10毫克和25毫克胶囊）是神经纤维瘤病的第一种药物治疗选择。 Koselugo单药疗法适用于3岁以上儿童和青少年，用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)中出现症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 Selumetinib是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)的选择性抑制剂。Selumetinib阻断MEK活性和RAF-MEK-ERK信号通路。因此，MEK抑制可以抑制RAF-MEK-ERK信号通路被激活的肿瘤细胞的增殖和存活。 Koselugo司美替尼(Selumetinib)的推荐剂量为25毫克/平方米体表面积(BSA)，每天口服两次（... 查看详情

Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种MEK 1/2抑制剂，用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。 目前，新型MEK 1 / 2 抑制剂Koselugo司美替尼(Selumetinib)被批准用于治疗有限年龄组的1型神经纤维瘤病(NF-1)。NF-1被认为是罕见的，估计发生率为1/3000。它是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，可导致各种并发症，包括在神经系统中形成多发肿瘤。一些患有这种疾病的患者会发展为丛状神经纤维瘤(PN)；然而，与NF-1的其他变体相比，这被认为是相对不常见的。幸运的是，在NF-1患者中使用... 查看详情

阿斯利康(AZ)和MSD的Koselugo(司美替尼selumetinib)用于治疗患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童。 SPRINT Stratum 1 II期试验旨在评估客观缓解率(ORR)以及对接受Koselugo(selumetinib司美替尼)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的患者报告和功能结果的影响。 这项研究表明，司美替尼Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的个体的疼痛并提高了生活质量。 在这项研究中，司美替尼Koselugo还在NF1 PN儿科患者中使用该药物作为每日两次口服单一疗法治疗... 查看详情

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST），中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。 大约30-50%的NF1患者患有丛状神经纤维瘤(PN)-沿着神经鞘生长的肿瘤。 这些PN可导致临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和肠/膀胱功能障碍。 一款由阿斯利康和默沙东共同研发的名为Koselugo(司美替尼Selumetinib)的MEK抑制... 查看详情

阿斯利康( AstraZeneca) 和默沙东( MSD)的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗3岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一人患有这种疾病。 在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤)上，可引起临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍。 由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的SPRINT Stratum 1 II期试验的积极结果表明，Koselu... 查看详情

Koselugo(司美替尼)是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物。丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤，当它们引起症状且不能通过手术切除时，3岁以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童。 NF1很罕见，Koselugo(司美替尼)于2018年7月31日被指定为“孤儿药”(用于罕见疾病的药物)。 Koselugo含有活性物质selumetinib。 selumetinib可阻断称为MEK1和MEK2(MEK1/2)的酶，这些酶参与刺激细胞生长。MEK1/2在NF1中过度活跃，使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶，Koselugo(司美替尼)有助于减缓肿瘤细胞的生长。 一项主要研究发现... 查看详情

患有神经纤维瘤病 1 (NF1) 和丛状神经纤维瘤 (PNs) 的患者，尤其是幼儿，可能面临悲惨的经历。从剧烈的疼痛到毁容，这些广泛的挑战给患有这种疾病的患者和家庭带来了沉重的负担。 阿斯利康的 Koselugo 有望对他们的生活产生巨大影响。然而，这种药物在早期确实遇到了一些挫折。 尽管面临最初的挑战，Koselugo 终于在 2020 年被美国 FDA 批准使用，现在已经在其他市场获得批准。 自首次在美国批准 Koselugo 用于治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 儿童以来，已经过去了一年多的时间，在确保患者获得药物方面取得了重大进展。尽管... 查看详情

阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)的Koselugo®(Selumetinib司美替尼)已获得英国药品和保健产品监管机构(MHRA)的有条件上市许可，作为治疗1型神经纤维瘤病3岁及以上儿科患者症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的单一疗法(NF1)。 这是英国首次批准治疗NF1 PN（一种使人衰弱的遗传病）的药物。有条件的上市许可基于SPRINT Stratum 1 II期开放标签、多中心、单臂试验的阳性结果，该试验由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助。该试验评估了Koselugo(Selumetinib司美替尼)在50名患有NF1... 查看详情