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1型神经纤维瘤新药Koselugo司美替尼(Selumetinib)被授予孤儿药资格

Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗患有I型神经纤维瘤病(NF1)的2岁及以上儿童,这些儿童患有丛状神经纤维瘤,无法通过手术完全切除。1型神经纤维瘤是一种神经系统遗传性疾病,由特定基因的突变或缺陷引起。

神经纤维瘤病I型的临床表现

皮肤色素斑、色素沉着;骨骼发育异常;肿瘤生长于颅内,增高压力产生头痛、呕吐等症状;肿瘤刺激脑组织形成癫痫;生长于腹腔消化道的肿瘤可引起胃肠出血、梗阻或内分泌异常。

Koselugo司美替尼(Selumetinib)的活性药物成分为Selumetinib,这是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白(neurofibromin),该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控,帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调,而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制,并可能导致肿瘤生长。Koselugo通过抑制这条途径中的MEK酶,潜在地抑制肿瘤生长。目前,Koselugo正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。

Koselugo司美替尼(Selumetinib)是FDA批准的第一种治疗I型神经纤维瘤的药物。在美国和欧盟,Koselugo司美替尼(Selumetinib)被授予了治疗NF1的孤儿药资格。在美国,Koselugo司美替尼(Selumetinib)还被授予了治疗NF1的突破性药物资格(BTD)。

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Koselugo司美替尼(Selumetinib)治疗I型神经纤维瘤数据

此次批准,基于美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估项目(CTEP)赞助的SPRINT II期Stratum 1试验的阳性结果。该试验入组的儿科患者患有NF1和不能手术的PN(定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN)。疗效结果来自50例接受推荐剂量的患者,试验期间对这些患者肿瘤大小的变化和肿瘤相关疾病进行了常规评估。试验期间,患者每天2次口服25 mg/m2的Koselugo司美替尼(Selumetinib),直到病情恶化或出现不可接受的不良反应。该临床试验测定了总缓解率(ORR),定义为:3-6个月通过MRI证实有完全缓解或部分缓解(PN肿瘤体积减少≥20%)的患者比例。

数据显示,Koselugo司美替尼(Selumetinib)作为每日二次口服单药治疗的总缓解率(ORR)为66%(n=33/50),所有患者均为部分缓解(PR)。在这些患者中,82%的患者经历了持续12个月或更长时间的缓解。Koselugo司美替尼(Selumetinib)治疗期间患者的其他临床结果,包括PN相关缺陷、症状和功能损害的变化。尽管评估每个PN相关发病率(如缺陷、疼痛、力量和活动性问题、气道压迫、视力损害和膀胱或肠功能障碍)的患者样本量很小,但治疗期间PN相关症状或功能缺陷似乎有改善的趋势。

服用Koselogo的患者中,常见副作用是呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛(身体疼痛影响骨骼、肌肉、韧带、肌腱和神经)、发热、痤疮样皮疹(痤疮)、口炎(口唇发炎)、头痛,甲沟炎(脚趾甲或指甲周围皮肤的感染)和瘙痒(瘙痒)。

Koselugo司美替尼(Selumetinib)还可引起严重的副作用,包括心力衰竭(表现为射血分数降低,或心脏左心室肌肉没有正常跳动)和眼毒性(眼睛的急性和慢性损伤),包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离及视力损害。患者应在开始Koselugo司美替尼(Selumetinib)治疗前和治疗期间定期进行心脏和眼科评估。Koselugo司美替尼(Selumetinib)还可导致肌酐磷酸激酶(CPK)升高。CPK是一种存在于心脏的酶。

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