Voranigo(Vorasidenib)为IDH突变2级神经胶质瘤提供长期获益
根据发表在《柳叶刀-肿瘤学》上的III期INDIGO试验长期随访数据，Voranigo(Vorasidenib)在手术切除后的2级IDH1/2突变神经胶质瘤患者中，相较于安慰剂，持续展现出持久的治疗获益。
这项新发布的分析包含了在2022年9月6日第二次中期分析和2023年3月7日试验揭盲期间收集的额外6个月安慰剂对照、双盲数据。在中位随访20.1个月时，Voranigo显著改善了试验的主要终点——无进展生存期。Voranigo组的中位PFS无法估计，而安慰剂组的中位PFS为11.4个月。根据盲态独立审查委员会的影像学评估，接受Voranigo治疗的患者中有32%出现疾病进展，而安慰剂组为64%。
INDIGO试验长期随访关键发现
- Voranigo组中位PFS无法估计，安慰剂组为11.4个月。
- 接受Voranigo治疗的患者中有32%出现影像学疾病进展，安慰剂组为64%。
- 预设的亚组分析显示，在所有亚组中均观察到一致的PFS获益，Voranigo均优于安慰剂。
INDIGO试验设计
INDIGO试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Voranigo用于仅接受过手术治疗的残留或复发2级IDH1/2突变弥漫性神经胶质瘤患者的效果。试验在包括美国、英国、加拿大、法国、德国、意大利、西班牙、瑞士、以色列、日本和荷兰在内的11个国家开展。入组患者年龄在12岁或以上，并且需满足特定的体能状态评分标准，有至少一次既往手术史，且未接受过化疗或放疗。
共有331名患者按1:1的比例随机分配接受口服Voranigo或安慰剂治疗，以28天为一个周期连续服药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分组根据当地确定的1p/19q共缺失状态和基线肿瘤大小进行分层。在入组患者中，172例为少突胶质细胞瘤，159例为星形细胞瘤。
试验的主要终点是由设盲的独立审查委员会评估的PFS。关键的次要终点是至下次干预的时间。其他预设的次要和探索性终点包括肿瘤生长速率、健康相关生活质量、神经认知功能和癫痫发作活动。
INDIGO试验长期分析的其他发现
INDIGO试验的预设亚组分析表明，Voranigo带来的PFS益处在所有评估的患者亚组中均保持一致，研究药物均优于安慰剂。除了延长PFS，Voranigo还显著改善了关键次要终点TTNI。Voranigo(Vorasidenib)组的中位TTNI无法估计，而安慰剂组为20.1个月，这反映了后续需要细胞毒性治疗的时间被持续推迟，证实了该方案的持久疾病控制能力。
与安慰剂相比，Voranigo还与肿瘤生长速率降低和癫痫发作频率减少相关，且未对健康相关生活质量或神经认知功能产生不利影响。探索性分析显示，在经历过至少一次癫痫发作的患者中，Voranigo组治疗期间每人年癫痫发作率显著低于安慰剂组。
INDIGO试验长期分析中观察到的安全性信号
最常报告的3级或以上治疗中出现的不良事件包括丙氨酸氨基转移酶水平升高、天冬氨酸氨基转移酶水平升高、癫痫发作和γ-谷氨酰转移酶水平升高。这些效应可通过标准的支持性措施和必要的剂量调整进行管理。因不良事件中止治疗的患者比例低于5%，研究期间未发生治疗相关死亡。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
