英国批准Vyjuvek治疗营养不良性大疱性表皮松解症

2026年5月15日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt,B-VEC）用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用人群覆盖从出生起的所有年龄段患者，这也是英国首款获批用于治疗DEB的基因药物。

Vyjuvek是一款基于非复制型1型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体的局部基因疗法，药物剂型为外用凝胶，其活性成分可携带人类VII型胶原蛋白α1链（COL7A1）基因。DEB是一种罕见遗传性皮肤病，由COL7A1基因突变导致患者皮肤无法产生正常的VII型胶原蛋白，该蛋白是连接皮肤表皮层与真皮层的关键结构，缺失或功能异常会使皮肤极度脆弱，轻微摩擦或创伤即可引发水疱、破损及疤痕。Vyjuvek的作用机制为直接向患者伤口皮肤细胞递送功能性COL7A1基因，促使细胞合成正常的VII型胶原蛋白，重建皮肤锚定纤维结构，从而实现伤口愈合，且药物中的修饰病毒及遗传物质不会改变患者自身DNA。

此次获批基于多项临床试验数据，核心3期GEM-3试验为随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入31名1至44岁的DEB患者，其中30名患隐性遗传DEB，1名患显性遗传DEB。试验中每名患者选取两处大小相近的伤口，分别接受Vyjuvek或安慰剂每周一次局部涂抹治疗。结果显示，治疗6个月时，Vyjuvek治疗组伤口完全愈合率达67%，而安慰剂组仅为22%。另有数据显示，该试验中Vyjuvek治疗组24周伤口完全愈合率为65%，安慰剂组为26%。试验中Vyjuvek耐受性良好，未出现严重药物相关不良事件，且重复给药未增加安全风险。

Vyjuvek的给药方式灵活，需由具备DEB治疗经验的医护人员启动治疗，可在医疗机构或经专业评估后由患者及护理人员在家给药，常规给药频率为每周一次。此前该药物已在美国、欧盟及日本获批上市，此前美国获批时适用人群为6个月及以上患者，后续标签更新后也扩展至从出生起的患者群体。作为针对DEB病因的治疗药物，Vyjuvek为这一罕见病患者提供了长期伤口管理的新选择，其获批也为英国DEB患者带来了可及的基因治疗方案。

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