美国FDA批准VYJUVEK扩大DEB治疗适用范围至新生儿群体并允许居家给药

美国食品药品监督管理局（FDA）批准基因治疗药物Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt）的标签更新，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。此次更新将适用人群扩展至新生儿患者，并允许患者在家中自行用药。

Krystal Biotech公司宣布，经FDA批准的标签更新内容主要包括两方面：一是将治疗对象范围扩大至从出生起即患有DEB的患者；二是赋予患者用药和伤口敷料管理的完全灵活性。根据该公司2025年9月15日发布的声明，此次更新不仅允许DEB患者及其护理人员在家中自行使用Vyjuvek，还提供了更灵活的伤口敷料管理方案——患者无需等待24小时，即可在下次换药时移除敷料。

美国DEBRA协会执行理事布雷特·科普兰表示：”此次标签更新是对DEB患者群体的重大利好。护理人员能够在标准护理程序中实施治疗，这一改变在保障安全性的同时极大提升了治疗便利性。Krystal团队始终将患者安全和便利置于首位，这些更新举措完全符合其以患者为中心的理念，必将显著提升患者的生活质量。”

Vyjuvek是一种非侵入性、可重复使用的局部基因疗法，通过直接作用于DEB伤口输送两个COL7A1基因拷贝。该药物通过在分子水平上为皮肤细胞提供生成正常COL7蛋白的模板，从根源上针对致病机制进行治疗。目前该药物已在美国、欧洲和日本获得批准。

FDA于2023年首次批准Vyjuvek用于治疗DEB，使其成为全球首款可重复使用的基因疗法，也是FDA批准的首个且唯一适用于显性和隐性DEB的治疗药物，可在医疗机构或家庭环境中由医疗专业人员实施给药。

该批准基于GEM-1/2和GEM-3两项临床研究数据。其中GEM-1/2研究显示，重复局部使用Vyjuvek可实现持久性伤口闭合、全层皮肤COL7表达和锚定纤维组装，且报告的不良事件极少。GEM-3研究则同时达到了6个月时完全伤口愈合的主要终点和3个月时完全伤口愈合的关键次要终点，且药物耐受性良好，未出现与药物相关的严重不良事件或治疗中止情况。

2025年9月15日的标签更新基于该药物在美国上市后收集的真实世界数据以及在美国开展的开放标签扩展研究结果，进一步证明了Vyjuvek在不同年龄段患者（包括患者或护理人员自行用药情况）中的长期安全性和有效性。

Krystal Biotech董事长兼首席执行官克里希南表示：”我们相信这些变更进一步巩固了该药物作为美国最灵活、便捷且具有疾病修饰作用的DEB治疗药物的领先地位。通过让患者和护理人员能够自行用药，我们使治疗更易于融入患者的日常生活。总体而言，这些进展确立了该药物作为所有DEB伤口护理标准治疗的地位，无论伤口大小和严重程度如何，都将进一步提高治疗依从性。”

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